GM604

Zaczęty przez Lili, 04 marzec 2014, 17:26:58

« poprzedni - następny »

0 użytkowników i 2 Gości przegląda ten wątek.

Do dołu

stopSLA

Takie info dostałem z ALS TDI:

"Thanks for reaching out. There has been a bit of a discussion about GM604 recently because results from initial Phase 2A study of GM604 showed the drug to be safe and tolerated in a small cohort of PALS over a brief period of time. Biomarker data also suggested interesting effects.  However, claims of efficacy should be interpreted cautiously http://www.als.net/Media/5470/News/ due to the small size and short duration of the study.

ALS TDI  posted an article on GM604 two weeks ago at http://blogs.als.net/post/Genervon-Clinical-Trial-Update.aspx.  We do hope that Genervon is able to move to a Phase IIB clinical trial that will target safe dosage levels and efficacy in a bigger ALS audience.

This is a good article on the accelerated FDA approval process. https://nequals2.com/gm6-breakthrough-basics-how-the-fdas-accelerated-approval-program-works/.  If GM604 is approved by the FDA, I suspect it will be made available after a quicker phase III study. I just don't know when all that will happen and do not want to guess."


stopSLA

Napisałem do genervonu i mi odpisali.

Oryginał:
Link below may answer your questions. Genervon's focus is to get FDA to grant under "Accelerated Approval Program" so that all ALS patients can have access legally now and the health insurance will pay for the treatment. The program required post market Phase 4 study which is acceptable to Genervon.

All clinical trials are in the US. But FDA approval is critical to fast track approval in other countries and patients from other countries may have access to GM604 legally from US before their own country approval.


https://www.change.org/p/food-and-drug-administration-als-patients-ask-the-fda-for-preliminary-approval-of-new-medication-genervon-s-gm6/u/9314081

http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php

http://www.genervon.com/genervon/medicines_trialdata.phphttp://mobile.nytimes.com/blogs/well/2015/02/05/for-a-l-s-patients-a-hopeful-drug-thats-out-of-reach/?smid=tw-share&_r=0&referrer

http://m.medicalxpress.com/news/2015-01-genervon-asl-drug.html

http://www.trialdetails.com/detail/NCT01854294/GM604-Phase-2A-Randomized-Double-blind-Placebo-Controlled-Pilot-Trial-in-Amyotrophic-Lateral-Disease


Moje tłumaczenie na szybko:
Genervon stara się o przyspieszony tryb i dzięki temu wszyscy pacjenci chorzy na ALS mogli mieć dostęp do leczenia legalnie i ubezpieczenie powinno pokryć koszty. Program wymaga akceptacji 4 fazy testów.

Wszystkie badania są prowadzone na terenie USA. Ale akceptacja przez FDA jest krytyczna by przyspieszyć dostęp leku w innych krajach i żeby pacjenci z innych krajów mogli mieć dostęp do GM604 legelnie na terenie USA zanim ich własny kraj zaakceptuje lek.

Dalej są linki do petycji i różnych informacji.

Zaruka

Mój angielski jest na tyle beznadziejny że nie moge sie doczytać na ile skuteczny jest ten lek.
Możesz mi tutaj wyoslić :) co "wnosi" GM604 ?
Pierwsze objawy - styczeń 2013
Diagnoza - sierpień 2013

stopSLA

10 luty 2015, 09:04:32 #23 Ostatnia edycja: 10 luty 2015, 09:15:46 by stopSLA
Piszę z pamięci, bodajże w badaniu 12 osób u 11 osób zanotowano drastyczne spowolnienie rozwoju choroby (lub zatrzymanie?), niekiedy również poprawy funkcji np. mówienia. I to wszystko przy krótkim leczeniu. (zapewne przy długotrwałym leczeniu skutki byłyby lepsze)

Problemem jest to, że na razie testowano lek na małej grupie ludzi i dlatego są obiekcje by dopuścić go na szerszą skalę. Mimo wszystko faza 2 miała potwierdzić bezpieczeństwo leku wśród małej populacji ludzi, a nie jego działanie.

Nie rozumiem organizacji ALSA z USA, która nie wsparła pomysłu przyspieszenia procesu akceptacyjnego przez FDA. Pewnie jak nie wiadomo o co chodzi to chodzi o pieniądze...

Nie pamiętam jednak w jaki ten lek działa. Jeśli dobrze pamiętam to w jakiś sposób udało im się wpływać poprzez krew na neurony. GM604 może wpływać na geny i zmodyfikować progresję SLA i poprawiać biologiczne funkcje.

Jeśli się w czymś pomyliłem to przepraszam i proszę o sprostowanie.


Ogaruus

Ja mam takie same informacje jak stopSLA. 12 osób, chyba 7 się "zatrzymało" chorzy i opiekunowie piszą petycję żeby przyśpieszyć fazę 2b (???) i żeby była na większej liczbie chorych (w fazach 2a, 2b) biorą najczęściej do 50 osób. Dopiero faza 3 ( Krakowie ma być masitinib faza 3) na większej liczbie (od 200 w górę)
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

Paweł z O.

Witam
Piszę pierwszy raz choć przeglądam od września 2014 czyli od diagnozy. Opiekuję się żoną.
Wciąż mam problemy z poukładaniem wszystkiego.
Z całego natłoku informacji o badaniach i lekach i realnych nadziejach GM604 wygląda zdecydowanie poważnie.
Czekamy na decyzję amerykańskiej agencji.
Pozdrawiam wszystkich użytkowników forum a szczególnie Pana Pawła. Dzięki niemu jest to wszystko.

iza h

Witam wszystkich :) mam pytanie czy można zgłaszać się na testowanie tego leku? Ja bardzo chętnie zgłosiłabym moją mamusię, która prawdopodobnie ma SLA (jesteśmy w trakcie diagnozy). Jeżeli jest taka możliwość to proszę o jakiś kontakt, gdzie się zgłaszać itp. Z góry dziękuję i pozdrawiam

Ogaruus

23 luty 2015, 20:52:43 #27 Ostatnia edycja: 24 luty 2015, 14:40:27 by teresa
W Stanach Zjednoczonych... daleko i drogo...;(
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

Paweł z O.

Ja się nie dziwię Ogaruus. Też mnie to denerwuje.
Każdy dzień zaczynam i kończę wejściem na tę stronę http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php
Mam wielką nadzieję że któregoś dnia będzie ten komunikat który nas uszczęśliwi.
Tylko ten czas tak gna.
Dobrej nocy życzę Wszystkim.

iza h

Ehhh to szkoda :( może się coś ruszy i będzie można z tego skorzystać w Polsce :) dziękuję za odpowiedź i pozdrawiam

stopSLA

Jeśli FDA to zatwierdzi to na pewno przyspieszy to dostępność leku będzie szybsza też winnych krajach. Ale najpierw USA.

Szkoda, że po prostu nie można spróbować na własną odpowiedzialność.

stopSLA



stopSLA


stopSLA

https://www.facebook.com/gm604forals/posts/1622108588010483

Poniżej link do reportażu WYFF4 News (moja relacja ze słuchu), zawierający wywiad z chorą na ALS - Teresa Gray - zdiagnozowana 1 rok i 3 miesiące temu. Która była leczona przy pomocy GM604/GM6, który widać na obrazku do video. "Obecnie wygląda zupełnie zdrowo" - pada w wywiadzie. Sama zaś mówi, że "wygrała" tę walkę. Posiada dalej jednak drobne problemy z mową.

Wypowiada się również pielęgniarka (czy raczej ang. Nurse Navigator) pracująca przy GM6 w klinice ALS. Mówi o tym leku, że to taki "główny regulator" (ang. master regulator). Od wszystkich chorych na ALS po użyciu GM6 słyszy to samo - "wygrałem".
W reportażu już na samym początku jest zwrócona uwaga, że jest problem z dostępem do leku. A także o tym, że pieniądze z Ice Bucket Challange zostały dobrze spożytkowane. Zgodnie z prawem, lek Genervonu musi wejść w 3 fazę badań zanim stanie się dostępny. Dlatego powstała petycja, która gromadzi tysiące głosów po to by lek stał się dostępny. Ale zanim to się stanie... pacjenci muszą czekać.

Pani z GM6 mówi, że pacjenci będą na nią patrzeć i mówić, że "nawet jeśli to nie pomoże, to i tak nie ma znaczenia, bo umrę tak czy inaczej, _Pozwólcie mi spróbować_ "
Dzięki ALS Ice Bucket Challange zgromadzono dużo pieniędzy, które pomogły uruchomić wiele badań nad chorobą, wspomniana pielęgniarka wspomina o innych badaniach, które według niej "idą całkiem nieźle" .

Lecz problemem dla chorych nie jest tylko choroba, ale także czas.
FDA może zatwierdzić przyspieszony tryb dla GM6, żeby chorzy mogli mieć dostęp do leku wcześniej. To jedyna legalna droga by otrzymać lek TERAZ. Dlatego jest ta sprawa tak ważna, jak i ważne jest poparcie ludzi w tej sprawie.

https://www.facebook.com/gm604forals/posts/1622108588010483

alina7

Proszę o podpisanie petycji, to nic nie kosztuje a może pomóc wielu ludziom. Chodzi o to by FDA w USA zatwierdziło lek, który może pomóc chorym na SLA/ALS

majkaa

Cytat: stopSLA w 11 marzec 2015, 00:14:22
Swoją drogą czemu Dignitas Dolentium jakoś szerzej nie poprze tej petycji?
https://www.change.org/p/lisa-murkowski-fda-accelerated-approval-of-genervon-s-gm604-for-use-in-als



Witam, nie mogę otworzyć tego linka. Czy Wam się udało?

stopSLA

U mnie w tej chwili działa. Czasem chyba się zawiesza.

alina7

http://www.genervon.com/genervon Jest to ważne dla wszystkich zaangażowanych stron, aby zainwestować czas, aby zrozumieć, innowacyjny i zaawansowany nauka za odkrycia i rozwoju endogennego embrionalnym stadium / płodu, GM604 regulatora, który jest odpowiedzialny za różnicowanie (formacji), monitorowanie i korygowanie układu nerwowego człowieka , Genervon nie że choroby neurodegeneracyjne mogą być leczone przez pojedyncze leków docelowych, jak świadczy jednolitej uszkodzenia wszystkich ponad 170 prób klinicznych z ALS. Na podstawie tego przekonania Genervon spędził ponad 15 lat, aby odkryć i rozwinąć nowe i innowacyjne cele mistrzowskie peptydowych wielu leków do przywrócenia regulacji homeostazy pacjentów z układu nerwowego (CNS / PNS) chorób i zaburzeń.

Od naszego prasowej ogłaszając wyniki 2a procesu GM604 fazy byliśmy zalane e-maili od chorych na SLA, ich opiekunów i lekarzy. To bolesne, aby usłyszeć od tak wielu cierpień chorych na SLA i ich rodzin. Dlatego właśnie zdecydowaliśmy się kontynuować przyspieszony program zatwierdzania zamiast kontynuować proces próbny, który zajęłoby lata. Obecna generacja chorych na SLA nie może czekać tak długo. Przyspieszone zatwierdzenie jest wyraźnie najlepszym rozwiązaniem dla wszystkich chorych na SLA.

Obietnica GM604 jest jasne. W swoim badaniu fazy 2a pokazał znaczący wpływ na patients'FVC i na trzech ważnych biomarkerów ALS, TDP43, SOD1 i Tau. Co ciekawe, mimo małej liczebności próby i placebo, u pacjentów leczonych, GM604 okazał się tak skuteczny, że konsekwentnie Wyniki są znaczące na 4 matrycami oceny w tym samym procesie.

Faza 3 badania, typowe kolejnym krokiem po fazie 2 prób, są bardzo restrykcyjne, z ograniczonej liczby pacjentów. Trudno jest pacjent, aby zakwalifikować się i się zapisać, a jedna trzecia pacjentów są wybierane losowo, aby otrzymać placebo. Niestety, ze względu na bardzo wysokie koszty czasu i środków nie możemy zapewnić współczucia lub prawo, aby spróbować zastosowanie.

Najlepszym rozwiązaniem dla chorych na SLA jest to, co mamy do realizacji: przyspieszone zgody z 4 wymaganiami wprowadzeniu produktu na rynek. Czekając na wyniki 3 fazy będzie za późno dla tego pokolenia chorych na SLA.

Uwaga dla pacjentów z ALS poza USA: chociaż wszystkie badania kliniczne i nasze wysiłki zostały w USA, FDA jest kluczem do szybkiego zatwierdzenia utworów w wielu innych krajach. Ponadto, jeśli dotacje FDA przyspieszonego zgody, pacjenci z innych krajów może być w stanie uzyskać dostęp do GM604 legalnie z USA przed zatwierdzeniem ich własnego kraju.


Do góry