Nowa technika edycji genów

Zaczęty przez Michał Sk., 16 sierpień 2017, 11:46:04

« poprzedni - następny »

0 użytkowników i 1 Gość przegląda ten wątek.

Do dołu

Michał Sk.

Nowa technika edycji genów może pozwolić na leczenie Choroby Huntingtona


Obecnie nie istnieją metody pozwalające na skuteczne leczenie Pląsawicy Huntingtona i ALS, czy też znaczne opóźnienie wystąpienia objawów z nimi związanych. Być może rozwiązaniem tego problemu będzie nowa technika edycji genów.

Najpowszechniejsza obecnie technika służąca do edytowania genów - CRISPR-Cas9, pozwala tylko na modyfikowanie DNA. W większości przypadków jest to pomocne, ale oznacza to, że wymienionej metody nie można wykorzystywać do zwalczania chorób, w których aktywność RNA ma największe znaczenie. Na szczęście, nie pozostanie to problemem na długo.

Badacze opracowali nową, bazującą na RNA technikę (RCas9), która może naprawiać molekularne błędy powodujące występowanie takich chorób jak Pląsawica Huntingtona czy Stwardnienie Zanikowe Boczne (ALS). Zespół osiągnął to, wykorzystując przewodnikowe RNA, które nakierowuje enzym edytujący na pasującą sekwencję docelowych cząsteczek RNA.

W laboratorium ta metoda wykazuje się wysoką skutecznością. Z jej pomocą udało się naprawić niemalże wszystkie nieprawidłowe cząsteczki RNA komórek mięśni. W rezultacie otrzymano komórki znacznie zdrowsze.

Oczywiście, skoro mowa o warunkach laboratoryjnych, badaczy czeka jeszcze wiele pracy, zanim tę metodę będzie można wykorzystywać do leczenia ludzi. Przede wszystkim, należałoby rozwiązać problem związany z trudnością we wprowadzaniu RCas9 do komórek pacjenta. Łagodne wirusy, które zazwyczaj wykorzystuje się do terapii genowych, nie potrafią RCas9 utrzymać. Poza tym, w przyszłości trzeba będzie sprawdzić, czy technika jest bezpieczna.

Miejmy nadzieję, że te wszystkie trudności uda się pokonać. To osiągnięcie może okazać się niezwykle ważne w leczeniu wymienionych chorób. Obecnie nie istnieją żadne terapie, które potrafiłyby znacznie opóźnić wystąpienie objawów związanych z ALS czy Pląsawicą Huntingtona. Być może nowa metoda nie pozwoli na całkowite wyleczenie tych chorób, ale powinna pozwolić na normalne funkcjonowanie przez znacznie dłuższy czas.

Źródło: UC San Diego

http://www.conowego.pl/aktualnosci/nowa-technika-edycji-genow-moze-pozwolic-na-leczenie-choroby-huntingtona-23515/

Do góry