Arimoclomol zbiór informacji

Zaczęty przez Lucill, 01 grudzień 2018, 21:38:41

« poprzedni - następny »

0 użytkowników i 3 Gości przegląda ten wątek.

Do dołu

Lucill

01 grudzień 2018, 21:38:41 Ostatnia edycja: 17 luty 2019, 14:10:54 by Ogaruus
Czy ktoś z Państwa posiada informacje na temat leków testowanych w Warszawie, na Banacha? Czy testy już trwają i co to jest za lek?


Ogaruus

07 styczeń 2019, 14:17:03 #1 Ostatnia edycja: 21 luty 2019, 20:59:32 by Ogaruus
Opracowanie:
Aronia - Elżbieta J. lekarz, chora na SLA
Ogaruus - Anna L. chora na SLA

Arimoclomol

Pierwsze badania nad Arimoclomol-em:

Przeprowadzono badanie kliniczne z udziałem 84 pacjentów chorujących na SLA, aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę leku. Pacjenci otrzymywali doustnie 3 różne dawki Arimoclomol-u (25, 50 lub 100 mg leku, trzy razy na dobę) lub placebo. Pacjenci, którzy ukończyli dwunastotygodniowe leczenie, mogli wziąć udział w otwartym sześciomiesięcznym badaniu, w którym otrzymywali 300 mg leku na dobę.
Na postawie w/w badań wysunięto wnioski, że Arimoclomol w dawce do 300 mg/dobę jest dobrze tolerowany i bezpieczny. Powinien być podawany w trzech dawkach podzielonych (3 x na dobę). Wykazano też, że lek pokonuje barierę krew-mózg1.

Faza II badań nad Arimoclomol-em:

Data rozpoczęcia badania: Styczeń 2009
Data zakończenia badania: Grudzień 2014
Data publikacji wyników: Listopad 20162
W randomizowanym badaniu fazy II, przeprowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowanym placebo, wzięło udział 36 pacjentów z szybko postępującym ALS i z potwierdzoną obecnością mutacji genu SOD1. 17 uczestnikom podawano Arimoclomol doustnie, a 19 uczestników otrzymywało placebo. Pacjenci byli leczeni Arimoclomol-em w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres 12 miesięcy. Najważniejszym celem było wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji leku w stosowanej dawce, drugorzędnym - ocena skuteczności, mierzonej w kategoriach przeżycia i oceny sprawności.

W trakcie badania udowodniono, że Arimoclomol w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres do 12 miesięcy jest bezpieczny i dobrze tolerowany3. Spadek funkcjonalny u pacjentów leczonych Arimoclomol-em wynosił 2,5 punktu na miesiąc w skali ALSFRS-R, w porównaniu z 3 punktami na miesiąc dla grupy placebo. Różnica w spadku była wyraźniejsza u pacjentów z postacią ALS typu A4V, która postępuje szczególnie szybko (ta mutacja A4V jest rzadka w Europie). Spadek wyniósł 2,6 punktu na miesiąc w grupie otrzymującej Arimoclomol, w porównaniu z 3,6 punktu w grupie placebo4. Wykazane różnice w spadku ALSFRS-R (0,5 -1.0 punktu/miesiąc) nie były wprawdzie istotne statystycznie, ale u pacjentów leczonych Arimoclomol-em dawały o 6 do 12 punktów więcej w w/w skali w ciągu roku. Badano również parametr spirometryczny:natężoną objętość wydechową sześciosekundową (FEV6), odnotowując wolniejszy spadek tego parametru w grupie pacjentów otrzymujących lek badany.
Aby potwierdzić skuteczność leku,  w sierpniu 2018 roku rozpoczęto III fazę badań.

III faza badań nad Arimoclomol-em:

Pierwszorzędowym celem badania jest ocena skuteczności długotrwałego leczenia Arimoclomol-em w porównaniu do placebo, na podstawie łącznej oceny funkcji i długości przeżycia5.

Data rozpoczęcia badania: Sierpień 2018
Spodziewana data zakończenia badania: Grudzień 2020
Spodziewana data publikacji wyników: Styczeń 2021
Ilość pacjentów: 231 - badanie przeprowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane  placebo, randomizacja w stosunku 2:1 (na 3 pacjentów, dwóch otrzyma lek badany, a jeden placebo)
Czas podawania leku: 76 tygodni, lek podawany doustnie

Kryteria włączenia:
• kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub powyżej,
• z rozpoznanym: klinicznie możliwym SLA lub klinicznie prawdopodobnym SLA/klinicznie prawdopodobnym SLA, popartym badaniami dodatkowymi lub pewnym rozpoznaniem SLA - na podstawie poprawionych kryteriów El Escorial, lub też z rozpoznaniem rodzinnym SLA;
• pacjenci, u których pierwsze objawy choroby (np. osłabienie kończyn, zaburzenia mowy, trudności z połykaniem, skrócenie oddechu) wystąpiły nie dalej, jak 18 miesięcy przed wizytą przesiewową;
• pacjenci mający w momencie włączenia do badania klinicznego (wizyty przesiewowej) 35 lub więcej punktów w skali ALSFRS-R i w spirometrii SVC równe lub wyższe od 70% wartości należnej.

Kryteria wyłączenia:
• tracheostomia lub konieczność stosowania nieinwazyjnej wentylacji przez ponad 2 godziny w ciągu dnia (poza godzinami nocnymi) - stwierdzane podczas wizyty przesiewowej lub wizyty randomizacyjnej;
• kobiety w ciąży lub w okresie karmienia piersią;
• obecne lub przewidywane stosowanie stymulacji przeponowej;
• każdy inny istotny medycznie stan, który mógłby stanowić ryzyko dla pacjenta, czy wpłynąć na ocenę bezpieczeństwa badania, lub zwiększający ryzyko śmierci pacjenta w trakcie trwania badania klinicznego.

Kraje, w których jest prowadzone w/w badanie kliniczne z Arimoclomol-em:
Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja6.

Lek jest aktualnie badany również w innych schorzeniach: we wtrętowym zapaleniu mięśni (IBM) chorobie Niemanna-Picka typu C oraz chorobie Gauchera7.

1https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18551622
2https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00706147
3https://www.orphazyme.com/news-feed/2018/1/24/publication-of-manuscript-related-to-phase-ii-trial-results-for-arimoclomol-in-patients-with-sod1-als
4https://alsnewstoday.com/2018/02/27/als-therapy-trial-arimoclomol-may-slow-functional-decline/
5https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/?amp&fbclid=IwAR39BB8c66Pcvftj_AMVbhn7RAvrbYXeRTltLpjMN9yRQHEPtQOHIT9Xjy8
6https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03491462?term=Orphazyme&show_locs=Y#locn
7https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

meg

Dzięki dziewczyny, dobra robota  :)
Niestety, moim zdaniem dotychczasowe wyniki badań nie wskazują, żeby to było to na co czekamy :'( 
Efekty są moim zdaniem mizerne...

Ogaruus

Informacje o badaniu klinicznym Arimoclomol-u w Polsce znajdują się pod poniższym linkiem:
http://mnd.pl/index.htm?subaction=showfull&id=1550756167
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

versus

Byłem wczoraj na wstępnych badaniach. Za 10 dni odpowiedź czy mój człowiek się kwalifikuje.

Jestem Twoim Fanem !!!

meg

23 luty 2019, 20:53:40 #5 Ostatnia edycja: 23 luty 2019, 21:02:28 by meg
Będzie dobrze!
Trzymam kciuki :)
Ps. I żeby nie było, że zmieniłam zdanie na temat nadziei dotyczących tego leku. Nie zmieniłam. Ale robienie czegokolwiek jest lepsze od nierobienia niczego😊

Justyna1980

Witam,
mama jedzie na kwalifikację do badania w następny poniedziałek.
Proszę o jakieś informacje praktyczne - ile trwa wizyta, czy jest gdzie zaparkować i tak z grubsza - czego się spodziewać?
Pozdrawiam serdecznie
Justyna

versus

Witam,

zaparkować można pod samymi drzwiami. Brak windy tylko schody. 3 do 4 godzin badania. EKG, pobranie krwi, waga, wzrost, ciśnienie, młoteczek i 40 minut wywiadu. Na koniec spirometria ciężka bo inna. Ja  miałem 71,8 choć na normalnej 96% mi wychodziło.
Jestem Twoim Fanem !!!

Wiosna

Witam,

W jakim mieście odbywają się badania ?

Pozdrawiam

Justyna1980


Justyna1980

Dziękuję za informację. Mama spirometrię robioną prywatnie miała na granicy, ale też mówiła że było to badanie jakieś inne, trudniejsze. No cóż, póki co czeka nas wycieczka do Warszawy, a potem oczekiwanie na decyzję. Pozdrawiam wszystkich walczących.

Ogaruus

Informacja od prof. Kuźmy:
Zachęcamy pacjentów by przesyłali swoje wypisy i wyniki spirometrii na adres: rejestracja@cityclinic.pl ponieważ łatwiej i szybciej będzie uzyskać informacje droga mailowa!
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

Justyna1980

Witajcie,
my również mamy telefoniczne potwierdzenie kwalifikacji do badań. Co dość istotne, a na forum chyba nie padło - planowana dawka leku w III turze badań to 1200 mg/dobę. Jeśli dobrze zrozumiałam, to dwukrotnie więcej niż w turze II. Zatem jest pewna nadzieja, że jakieś dane dotyczące skuteczności leku mogą się zmienić w stosunku do dotychczasowych wyników.

Do góry