Arimocomol zbiór informacji

Zaczęty przez Ogaruus, 07 styczeń 2019, 14:17:03

« poprzedni - następny »

0 użytkowników i 1 Gość przegląda ten wątek.

Do dołu

Ogaruus

Opracowanie:
Aronia - Elżbieta J. lekarz, chora na SLA
Ogaruus - Anna L. chora na SLA

Arimoclomol

Pierwsze badania nad Arimoclomol-em:

Przeprowadzono badanie kliniczne z udziałem 84 pacjentów chorujących na SLA, aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę leku. Pacjenci otrzymywali doustnie 3 różne dawki Arimoclomol-u (25, 50 lub 100 mg leku, trzy razy na dobę) lub placebo. Pacjenci, którzy ukończyli dwunastotygodniowe leczenie, mogli wziąć udział w otwartym sześciomiesięcznym badaniu, w którym otrzymywali 300 mg leku na dobę.
Na postawie w/w badań wysunięto wnioski, że Arimoclomol w dawce do 300 mg/dobę jest dobrze tolerowany i bezpieczny. Powinien być podawany w trzech dawkach podzielonych (3 x na dobę). Wykazano też, że lek pokonuje barierę krew-mózg1.

Faza II badań nad Arimoclomol-em:

Data rozpoczęcia badania: Styczeń 2009
Data zakończenia badania: Grudzień 2014
Data publikacji wyników: Listopad 20162
W randomizowanym badaniu fazy II, przeprowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowanym placebo, wzięło udział 36 pacjentów z szybko postępującym ALS i z potwierdzoną obecnością mutacji genu SOD1. 17 uczestnikom podawano Arimoclomol doustnie, a 19 uczestników otrzymywało placebo. Pacjenci byli leczeni Arimoclomol-em w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres 12 miesięcy. Najważniejszym celem było wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji leku w stosowanej dawce, drugorzędnym - ocena skuteczności, mierzonej w kategoriach przeżycia i oceny sprawności.

W trakcie badania udowodniono, że Arimoclomol w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres do 12 miesięcy jest bezpieczny i dobrze tolerowany3. Spadek funkcjonalny u pacjentów leczonych Arimoclomol-em wynosił 2,5 punktu na miesiąc w skali ALSFRS-R, w porównaniu z 3 punktami na miesiąc dla grupy placebo. Różnica w spadku była wyraźniejsza u pacjentów z postacią ALS typu A4V, która postępuje szczególnie szybko (ta mutacja A4V jest rzadka w Europie). Spadek wyniósł 2,6 punktu na miesiąc w grupie otrzymującej Arimoclomol, w porównaniu z 3,6 punktu w grupie placebo4. Wykazane różnice w spadku ALSFRS-R (0,5 -1.0 punktu/miesiąc) nie były wprawdzie istotne statystycznie, ale u pacjentów leczonych Arimoclomol-em dawały o 6 do 12 punktów więcej w w/w skali w ciągu roku. Badano również parametr spirometryczny:natężoną objętość wydechową sześciosekundową (FEV6), odnotowując wolniejszy spadek tego parametru w grupie pacjentów otrzymujących lek badany.
Aby potwierdzić skuteczność leku,  w sierpniu 2018 roku rozpoczęto III fazę badań.

III faza badań nad Arimoclomol-em:

Pierwszorzędowym celem badania jest ocena skuteczności długotrwałego leczenia Arimoclomol-em w porównaniu do placebo, na podstawie łącznej oceny funkcji i długości przeżycia5.

Data rozpoczęcia badania: Sierpień 2018
Spodziewana data zakończenia badania: Grudzień 2020
Spodziewana data publikacji wyników: Styczeń 2021
Ilość pacjentów: 231 - badanie przeprowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane  placebo, randomizacja w stosunku 2:1 (na 3 pacjentów, dwóch otrzyma lek badany, a jeden placebo)
Czas podawania leku: 76 tygodni, lek podawany doustnie

Kryteria włączenia:
•   kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub powyżej,
•   z rozpoznanym: klinicznie możliwym SLA lub klinicznie prawdopodobnym SLA/klinicznie prawdopodobnym SLA, popartym badaniami dodatkowymi lub pewnym rozpoznaniem SLA - na podstawie poprawionych kryteriów El Escorial, lub też z rozpoznaniem rodzinnym SLA;
•   pacjenci, u których pierwsze objawy choroby (np. osłabienie kończyn, zaburzenia mowy, trudności z połykaniem, skrócenie oddechu) wystąpiły nie dalej, jak 18 miesięcy przed wizytą przesiewową;
•   pacjenci mający w momencie włączenia do badania klinicznego (wizyty przesiewowej)35 lub więcej punktów w skali ALSFRS-R i w spirometrii SVC równe lub wyższe od 80% wartości należnej.

Kryteria wyłączenia:
•   tracheostomia lub konieczność stosowania nieinwazyjnej wentylacji przez ponad 2 godziny w ciągu dnia (poza godzinami nocnymi) - stwierdzane podczas wizyty przesiewowej lub wizyty randomizacyjnej;
•   kobiety w ciąży lub w okresie karmienia piersią;
•   obecne lub przewidywane stosowanie stymulacji przeponowej;
•   każdy inny istotny medycznie stan, który mógłby stanowić ryzyko dla pacjenta, czy wpłynąć na ocenę bezpieczeństwa badania, lub zwiększający ryzyko śmierci pacjenta w trakcie trwania badania klinicznego.

Kraje, w których jest prowadzone w/w badanie kliniczne z Arimoclomol-em:
Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja6.

Lek jest aktualnie badany również w innych schorzeniach: we wtrętowym zapaleniu mięśni (IBM) chorobie Niemanna-Picka typu C oraz chorobie Gauchera7.

1https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18551622
2https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00706147
3https://www.orphazyme.com/news-feed/2018/1/24/publication-of-manuscript-related-to-phase-ii-trial-results-for-arimoclomol-in-patients-with-sod1-als
4https://alsnewstoday.com/2018/02/27/als-therapy-trial-arimoclomol-may-slow-functional-decline/
5https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/?amp&fbclid=IwAR39BB8c66Pcvftj_AMVbhn7RAvrbYXeRTltLpjMN9yRQHEPtQOHIT9Xjy8
6https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03491462?term=Orphazyme&show_locs=Y#locn
7https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Od 19.12.2015 respirator nieinwazyjny
Lepsze jutro było wczoraj!

meg

Dzięki dziewczyny, dobra robota  :)
Niestety, moim zdaniem dotychczasowe wyniki badań nie wskazują, żeby to było to na co czekamy :'( 
Efekty są moim zdaniem mizerne...

Do góry