AMX0035 / Ammonaps + Tudca - zbiór informacji

[Mierzu]

bardzo mało informacji na temat nowych leków

dla niewiedzących

w załączeniu wyniki badania CENTAUR,  amx0035 przedłuża życie o 30%.(25 vs.  18 miesięcy)
HTTPS://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.27091?utm_campaign=102120+CENTAUR+Webinar+Reminder&utm_medium=email&utm_source=102120+Cudkowicz+Paganoni+Webinar+Reminder

oba składniki dostępne od ręki w Polsce

i proszę nie oczekiwać poprawy, to spowalnia chorobę a nie leczy

Skoro spowalnia chorobę a nie leczy to po co nazywać to lekiem?😔

[Serg]

Witam,

Czy ktoś byłby w stanie podać nazwisko lekarza tutaj lub w wiadomości prywatnej, który zna Ammonaps i juz go przepisywał?

Mamy bardzo duży problem ze znalezieniem lekarza który by ten lek przepisał.

Dziękuję

[Kasia H]

Dzien dobry
Szukajac pomocy, nowych metod w leczeniu, zatrzymaniu, spowolnieniu tej choroby, natknelam sie na artykul w niemieckiej prasie ,, Der Spiegel,,.nr 35 z dnia 27.08. 2022. Mowa w nim o pierwszej pacjentce, 18 letniej dziewczynie, Annie, ktora po terapii w USA powoli wychodzi z choroby. Moze to wreszcie bedzie przelom?

[Kasia H]

Skoro spowalnia chorobę a nie leczy to po co nazywać to lekiem?😔

Jezeli mozesz, podaj mi prosze kontakt, adres, gdzie moge zamowic ten lek.

[Spi1234]

Obecnie w Warszawie jest badanie kliniczne 3fazy tego leku. Czy ktoś uczestniczy w tym badaniu?

[Joanna Wojciechowska]

Szanowni Państwo,

otrzymaliśmy informację na temat  badanie kliniczne 3 fazy mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku ,,AMX0035" w leczeniu SLA:

Firma Amylyx Pharmaceuticals prowadzi badanie kliniczne 3 fazy, mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności  leku ,,AMX0035" w leczeniu SLA (stwardnienie zanikowe boczne). Badanie to znane jest jako badanie PHOENIX i prowadzone jest w kilku ośrodkach zajmujących się leczeniem pacjentów z SLA w Polsce.

Badanie PHOENIX:

Badanie fazy 3 PHOENIX ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku AMX0035. Cząsteczka leku AMX0035 składa się z połączenia kwasu ursodoksycholtaurynowego (TUDCA) i fenylomaślanu sodu. Obie te substancje zostały wcześniej uznane za bezpieczne i dobrze tolerowane u osób z SLA. Uważa się, że połączenie tych dwóch leków może zmniejszać śmierć komórek nerwowych u osób z SLA.

PHOENIX to 48-tygodniowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie kontrolowane placebo. Oznacza to, że działanie leku AMX0035 jest porównywane z działaniem placebo. Placebo to substancja nie zawierająca żadnych składników aktywnych, tzw. ,,lek bez substancji czynnej". Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania leku AMX0035 lub placebo. Masz 60% szans na otrzymanie leku AMX0035 i 40% szans na otrzymanie placebo. Aż do zakończenia badania ani uczestnik, ani zespół badawczy nie zostanie poinformowany o tym, do której grupy został przydzielony pacjent uczestniczący w badaniu.

Lek badany i placebo jest rozpuszczalny w wodzie i przyjmowany jest, jako napój, w formie płynnej. Jeśli pacjent ma założoną gastrostomię lub sondę nosowo-żołądkową (do karmienia), lek badany może być podawany przez sondę do karmienia. Oznacza to, że uczestnicy mogą przyjmować badany lek w domu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

Główne kryteria uczestnictwa w tym badaniu to:

Zdiagnozowano u Ciebie SLA
Nie minęły 24 miesiące od wystąpienia osłabienia
Twoja wydolność płuc nie jest poważnie upośledzona i nie korzystasz na stałe z respiratora
Nie możesz być w ciąży ani karmić piersią przez cały czas trwania badania i musisz stosować antykoncepcję.
Jeśli w trakcie badania masz lub zamierzasz mieć wykonaną stymulację przepony, udział w badaniu nie będzie możliwy.
Możesz przyjmować riluzol, ale musi on być stosowany w tej samej dawce przez co najmniej 30 dni przed udziałem w badaniu.
Możesz kontynuować leczenie riluzolem przez cały czas trwania badania.

W ciągu 1 roku uczestnictwa w tym badaniu planowane jest 6 wizyt w ośrodku badawczym w celu konsultacji lekarskich oraz wykonania badań kontrolnych. Ponadto około 9 razy lekarz prowadzący będzie się z Tobą kontaktować telefonicznie lub za pośrednictwem wideorozmowy.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniu? Jeśli spełniasz powyższe kryteria i mieszkasz w Polsce, zalecamy omówienie zainteresowania udziałem w tym badaniu ze swoim lekarzem prowadzącym. Więcej informacji i porad można uzyskać na stronie https://www.amylyxalstrial.com/ a także pod adresem info@tricals.org lub Clinicaltrials@amylyx.com. 

W badaniu PHOENIX uczestniczą obecnie następujące polskie ośrodki:

City Clinic (Warszawa)
Artmed (Nowy Sącz)


Pozdrawiam
Zespół Fundacji Daj Mi Skrzydła

[Ogaruus]

AMX0035/Relyvrio/Albrioza nie spowalnia postępu choroby ani nie wydłuża przeżycia

W dniu 08.03.2024 firma Amylyx Pharmaceuticals ogłosiła, że jej lek na stwardnienie zanikowe boczne o nazwie Relyvrio, nie wykazał znaczących korzyści w dużym badaniu klinicznym i może zostać wycofany z rynku.

Nowe wyniki badania klinicznego III fazy o nazwie Phoenix (prowadzonego również w Polsce) wykazały, że po 48 tygodniach lek nie był lepszy od placebo pod względem poprawy skali funkcjonalnej SLA (ALSFRS-R) u uczestników, będącej miarą ich zdolności do oddychania, połykania i mówienia. U pacjentów nie poprawiła się również jakość życia oraz długość przeżycia.

,,Jesteśmy zaskoczeni i głęboko rozczarowani wynikami badania PHOENIX" – oświadczyli w komunikacie prasowym Justin Klee i Joshua Cohen, współzarządzający firmą Amylyx. ,,W ciągu następnych ośmiu tygodni nasz zespół będzie nadal współpracować z organami regulacyjnymi i społecznością SLA, aby omówić wyniki badania PHOENIX. W naszych decyzjach będziemy kierować się dwiema kluczowymi zasadami: będziemy robić to, co jest dobre dla osób cierpiących na SLA, na podstawie informacji od organów regulacyjnych i społeczności SLA oraz to, co mówi nam nauka.

Firma Amylyx ogłosiła, że rozmowy prowadzone w ciągu najbliższych ośmiu tygodni mogą obejmować wycofanie leku Relyvrio z rynku. Na ten moment firma i wstrzymała promocję Relyvrio.

Relyvrio uzyskał zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) we wrześniu 2022 r. na podstawie małego badania II fazy, które wykazało umiarkowane spowolnienie postępu choroby u osób, które otrzymały lek. Decyzja była jednak kontrowersyjna, ponieważ dowody na skuteczność leku w tamtym momencie były niewystarczające według typowych standardów FDA, powiedziała Fernandez Lynch.

Teraz gdy wyniki III fazy wykazały, że lek jest nieskuteczny, wycofanie leku leży w gestii Amylyx Pharmaceuticals, powiedziała Fernandez Lynch. Jeśli firma nie podejmie takiej decyzji, FDA zachowa prawo do wycofania leku z rynku, ale będzie to znacznie bardziej długotrwały proces – dodała.

Źródło: https://edition.cnn.com/2024/03/08/health/als-drug-relyvrio-fails-trial/index.html