Pokaż wątki

Ciekawy artykuł o kolejnym leku w fazie testu na SLA.

https://www.ferrer.com/pl/Ferrer-Co-Develop-Clinical-Stage-ALS-VRG50635

Ciekawy artykuł o nowym leku na SLA.
Triale w Holandii i Kanadzie.
Ktoś coś wie o tym w Polsce ?

https://www.prnewswire.com/news-releases/projenx-announces-removal-of-partial-clinical-hold-for-prosetin-program-by-fda-302101883.html

Witam

Natknąłem się dzisiaj na ciekawy artykuł z sierpnia 2023 nie dało się wkleić linka bo wyskakiwał komunikat że spam więc wklejam treść w ramach ciekawostki.

"Nowa nadzieja dla milionów chorych. W laboratorium "wyhodowano" dojrzałe neurony.

Chociaż już wcześniej badaczom udawało się tworzyć neurony z komórek macierzystych, to jednak funkcjonalnie były one niedojrzałe i przypominały neurony z embrionalnych lub wczesnych etapów postnatalnych. Zmniejszało to ich potencjał w badaniach nad neurodegeneracją. Teraz to się zmieni. Aby stworzyć dojrzałe neurony, zespół wykorzystał tzw. "tańczące molekuły" ("tańczące cząsteczki") — to przełomowa technika wprowadzona w zeszłym roku przez profesora z Northwestern University Samuela I. Stuppa.

Przypominamy materiał, który po raz pierwszy ukazał się w Onecie w styczniu 2023 roku.

Opis i wyniki badań opublikowano w czasopiśmie "Cell Stem Cell".

Dojrzałe neurony
Zespół najpierw przekształcił komórki macierzyste w neurony ruchowe i korowe, a następnie umieścił je na powłokach z syntetycznych nanowłókien, zawierających szybko poruszające się ("tańczące") molekuły. Wyhodowane w ten sposób neurony były nie tylko bardziej dojrzałe, ale wykazywały również zwiększone zdolności sygnalizacyjne i większą zdolność do rozgałęziania się. Jest to niezbędne, aby komórki mogły nawiązać ze sobą kontakt synaptyczny. Co więcej, neurony nie "zlepiały się", w przeciwieństwie do hodowanych obecnie komórek.

Naukowcy uważają, że po dopracowaniu ich techniki, te dojrzałe neurony mogłyby być przeszczepiane pacjentom. Taka terapia mogłaby być stosowana m.in. przy urazach rdzenia kręgowego i przy chorobach neurodegeneracyjnych, takich jak stwardnienie zanikowe boczne (ALS), choroba Parkinsona, choroba Alzheimera czy stwardnienie rozsiane.

Dojrzałe neurony stwarzają również nowe możliwości do badania chorób neurodegeneracyjnych i innych chorób związanych z wiekiem. Naukowcy mają nadzieję, że ulepszone eksperymenty pomogą w lepszym zrozumieniu późniejszych stadiów tych chorób.

Komórki myszy już niepotrzebne
— Po raz pierwszy udało nam się wywołać zaawansowane dojrzewanie funkcjonalne ludzkich neuronów pochodzących z komórek macierzystych, poprzez umieszczenie ich na syntetycznej matrycy — wyjaśnia współautor badania Evangelos Kiskinis z Northwestern. — Jest to ważne, ponieważ istnieje wiele zastosowań, które wymagają od badaczy korzystania z oczyszczonych populacji neuronów. Większość laboratoriów wykorzystuje neurony myszy lub szczurów hodowane z neuronami pochodzącymi z ludzkich komórek macierzystych. Ale to nie pozwala naukowcom zbadać, co dzieje się tylko w ludzkich neuronach – dodaje.

— Do tej pory komórki macierzyste udawało się przekształcić jedynie w młode neurony — mówi współautor badań, prof. Stupp. — Jednak, aby były one przydatne w sensie terapeutycznym, potrzebujemy dojrzałych neuronów. W przeciwnym razie to tak, jakby poprosić dziecko o wykonanie zadania, które wymaga dorosłego człowieka. Potwierdziliśmy, że neurony pokryte naszymi nanowłóknami osiągają większą dojrzałość niż w przypadku innych metod, a dojrzałe neurony mają większą zdolność do tworzenia połączeń synaptycznych, które są fundamentalne dla funkcji neuronów – tłumaczy naukowiec.

Zsynchronizowane zdolności "taneczne"
Aby rozwinąć dojrzałe neurony, naukowcy wykorzystali nanowłókna złożone z "tańczących cząsteczek". To materiał, który laboratorium Stuppa opracował jako potencjalną metodę leczenia ostrych urazów rdzenia kręgowego. W poprzednich badaniach opublikowanych w czasopiśmie "Science" Stupp odkrył, jak "dostroić" ruch molekuł, tak aby mogły one znaleźć i odpowiednio "zaangażować się" w rozwój stale poruszających się receptorów komórkowych. Naśladując ruch biologicznych cząsteczek, materiały syntetyczne mogą "komunikować się" w ten sposób z komórkami.

Kluczową innowacją w badaniach Stuppa było odkrycie, jak kontrolować zbiorowy ruch ponad 100 000 cząsteczek w obrębie nanowłókien. Ponieważ receptory komórkowe w ludzkim ciele mogą poruszać się w szybkim tempie — czasami w skali czasowej milisekund — stają się one trudnymi do "trafienia" ruchomymi celami.

W nowym badaniu Stupp i Kiskinis odkryli, że nanowłókna dostrojone do cząsteczek o największym ruchu doprowadziły do rozwoju dojrzałych neuronów. Innymi słowy, neurony hodowane na bardziej dynamicznych powłokach — zasadniczo rusztowaniach złożonych z wielu nanowłókien — były dojrzalsze, najmniej skłonne do "zlepiania się" i miały bardziej intensywne zdolności sygnalizacyjne.

Stupp uważa, że jego metoda działa, ponieważ "receptory poruszają się bardzo szybko na błonie komórkowej, a cząsteczki sygnalizacyjne naszych rusztowań również poruszają się bardzo szybko". — Jest zatem bardziej prawdopodobne, że będą zsynchronizowane. Jeśli dwaj tancerze nie są zsynchronizowani, to taniec nie wychodzi. Receptory są aktywowane przez sygnały pochodzące takich specyficznych "spotkań" – wyjaśnia naukowiec.

Stupp i Kiskinis wierzą, że ich dojrzałe neurony dadzą lepszy wgląd w choroby związane ze starzeniem się. Być może w końcu opracowane zostaną terapie pozwalające na przeszczep takich komórek osobom z urazami lub chorobami neurodegradacyjnymi."