Czy ktoś z Państwa posiada informacje na temat leków testowanych w Warszawie, na Banacha? Czy testy już trwają i co to jest za lek?
Opracowanie:
Aronia – Elżbieta J. lekarz, chora na SLA
Ogaruus – Anna L. chora na SLA
Arimoclomol
Pierwsze badania nad Arimoclomol-em:Przeprowadzono badanie kliniczne z udziałem 84 pacjentów chorujących na SLA, aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę leku. Pacjenci otrzymywali doustnie 3 różne dawki Arimoclomol-u (25, 50 lub 100 mg leku, trzy razy na dobę) lub placebo. Pacjenci, którzy ukończyli dwunastotygodniowe leczenie, mogli wziąć udział w otwartym sześciomiesięcznym badaniu, w którym otrzymywali 300 mg leku na dobę.
Na postawie w/w badań wysunięto wnioski, że Arimoclomol w dawce do 300 mg/dobę jest dobrze tolerowany i bezpieczny. Powinien być podawany w trzech dawkach podzielonych (3 x na dobę). Wykazano też, że lek pokonuje barierę krew-mózg
1.
Faza II badań nad Arimoclomol-em:Data rozpoczęcia badania: Styczeń 2009
Data zakończenia badania: Grudzień 2014
Data publikacji wyników: Listopad 2016
2 W randomizowanym badaniu fazy II, przeprowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowanym placebo, wzięło udział 36 pacjentów z szybko postępującym ALS i z potwierdzoną obecnością mutacji genu SOD1. 17 uczestnikom podawano Arimoclomol doustnie, a 19 uczestników otrzymywało placebo. Pacjenci byli leczeni Arimoclomol-em w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres 12 miesięcy. Najważniejszym celem było wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji leku w stosowanej dawce, drugorzędnym - ocena skuteczności, mierzonej w kategoriach przeżycia i oceny sprawności.
W trakcie badania udowodniono, że Arimoclomol w dawce 200 mg trzy razy dziennie, przez okres do 12 miesięcy jest bezpieczny i dobrze tolerowany
3. Spadek funkcjonalny u pacjentów leczonych Arimoclomol-em wynosił 2,5 punktu na miesiąc w skali ALSFRS-R, w porównaniu z 3 punktami na miesiąc dla grupy placebo. Różnica w spadku była wyraźniejsza u pacjentów z postacią ALS typu A4V, która postępuje szczególnie szybko (ta mutacja A4V jest rzadka w Europie). Spadek wyniósł 2,6 punktu na miesiąc w grupie otrzymującej Arimoclomol, w porównaniu z 3,6 punktu w grupie placebo
4. Wykazane różnice w spadku ALSFRS-R (0,5 -1.0 punktu/miesiąc) nie były wprawdzie istotne statystycznie, ale u pacjentów leczonych Arimoclomol-em dawały o 6 do 12 punktów więcej w w/w skali w ciągu roku. Badano również parametr spirometryczny:natężoną objętość wydechową sześciosekundową (FEV6), odnotowując wolniejszy spadek tego parametru w grupie pacjentów otrzymujących lek badany.
Aby potwierdzić skuteczność leku, w sierpniu 2018 roku rozpoczęto III fazę badań.
III faza badań nad Arimoclomol-em:Pierwszorzędowym celem badania jest ocena skuteczności długotrwałego leczenia Arimoclomol-em w porównaniu do placebo, na podstawie łącznej oceny funkcji i długości przeżycia
5.
Data rozpoczęcia badania: Sierpień 2018
Spodziewana data zakończenia badania: Grudzień 2020
Spodziewana data publikacji wyników: Styczeń 2021
Ilość pacjentów: 231 – badanie przeprowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, randomizacja w stosunku 2:1 (na 3 pacjentów, dwóch otrzyma lek badany, a jeden placebo)
Czas podawania leku: 76 tygodni, lek podawany doustnie
Kryteria włączenia:
• kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub powyżej,
• z rozpoznanym: klinicznie możliwym SLA lub klinicznie prawdopodobnym SLA/klinicznie prawdopodobnym SLA, popartym badaniami dodatkowymi lub pewnym rozpoznaniem SLA - na podstawie poprawionych kryteriów El Escorial, lub też z rozpoznaniem rodzinnym SLA;
• pacjenci, u których pierwsze objawy choroby (np. osłabienie kończyn, zaburzenia mowy, trudności z połykaniem, skrócenie oddechu) wystąpiły nie dalej, jak 18 miesięcy przed wizytą przesiewową;
• pacjenci mający w momencie włączenia do badania klinicznego (wizyty przesiewowej) 35 lub więcej punktów w skali ALSFRS-R i w spirometrii SVC równe lub wyższe od 70% wartości należnej.
Kryteria wyłączenia:
• tracheostomia lub konieczność stosowania nieinwazyjnej wentylacji przez ponad 2 godziny w ciągu dnia (poza godzinami nocnymi) – stwierdzane podczas wizyty przesiewowej lub wizyty randomizacyjnej;
• kobiety w ciąży lub w okresie karmienia piersią;
• obecne lub przewidywane stosowanie stymulacji przeponowej;
• każdy inny istotny medycznie stan, który mógłby stanowić ryzyko dla pacjenta, czy wpłynąć na ocenę bezpieczeństwa badania, lub zwiększający ryzyko śmierci pacjenta w trakcie trwania badania klinicznego.
Kraje, w których jest prowadzone w/w badanie kliniczne z Arimoclomol-em:
Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja
6.
Lek jest aktualnie badany również w innych schorzeniach: we wtrętowym zapaleniu mięśni (IBM) chorobie Niemanna-Picka typu C oraz chorobie Gauchera
7.
1https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18551622
2https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00706147
3https://www.orphazyme.com/news-feed/2018/1/24/publication-of-manuscript-related-to-phase-ii-trial-results-for-arimoclomol-in-patients-with-sod1-als
4https://alsnewstoday.com/2018/02/27/als-therapy-trial-arimoclomol-may-slow-functional-decline/
5https://alsnewstoday.com/2018/08/14/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol/?amp&fbclid=IwAR39BB8c66Pcvftj_AMVbhn7RAvrbYXeRTltLpjMN9yRQHEPtQOHIT9Xjy8
6https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03491462?term=Orphazyme&show_locs=Y#locn
7https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Dzięki dziewczyny, dobra robota :)
Niestety, moim zdaniem dotychczasowe wyniki badań nie wskazują, żeby to było to na co czekamy :'(
Efekty są moim zdaniem mizerne...
Informacje o badaniu klinicznym Arimoclomol-u w Polsce znajdują się pod poniższym linkiem:
http://mnd.pl/index.htm?subaction=showfull&id=1550756167
Byłem wczoraj na wstępnych badaniach. Za 10 dni odpowiedź czy mój człowiek się kwalifikuje.
Będzie dobrze!
Trzymam kciuki :)
Ps. I żeby nie było, że zmieniłam zdanie na temat nadziei dotyczących tego leku. Nie zmieniłam. Ale robienie czegokolwiek jest lepsze od nierobienia niczego😊
Witam,
mama jedzie na kwalifikację do badania w następny poniedziałek.
Proszę o jakieś informacje praktyczne - ile trwa wizyta, czy jest gdzie zaparkować i tak z grubsza - czego się spodziewać?
Pozdrawiam serdecznie
Justyna
Witam,
zaparkować można pod samymi drzwiami. Brak windy tylko schody. 3 do 4 godzin badania. EKG, pobranie krwi, waga, wzrost, ciśnienie, młoteczek i 40 minut wywiadu. Na koniec spirometria ciężka bo inna. Ja miałem 71,8 choć na normalnej 96% mi wychodziło.
Witam,
W jakim mieście odbywają się badania ?
Pozdrawiam
W Warszawie, na Bielanach.
Dziękuję za informację. Mama spirometrię robioną prywatnie miała na granicy, ale też mówiła że było to badanie jakieś inne, trudniejsze. No cóż, póki co czeka nas wycieczka do Warszawy, a potem oczekiwanie na decyzję. Pozdrawiam wszystkich walczących.
Informacja od prof. Kuźmy:
Zachęcamy pacjentów by przesyłali swoje wypisy i wyniki spirometrii na adres: rejestracja@cityclinic.pl ponieważ łatwiej i szybciej będzie uzyskać informacje droga mailowa!
Witajcie,
my również mamy telefoniczne potwierdzenie kwalifikacji do badań. Co dość istotne, a na forum chyba nie padło - planowana dawka leku w III turze badań to 1200 mg/dobę. Jeśli dobrze zrozumiałam, to dwukrotnie więcej niż w turze II. Zatem jest pewna nadzieja, że jakieś dane dotyczące skuteczności leku mogą się zmienić w stosunku do dotychczasowych wyników.
Witam Was,
mam możliwość wzięcia udziału w badaniu z udziałem arimoclomolu,
wraz z nadzieją pojawiły się wątpliwości..
i z każdą godziną są coraz większe
czy ktoś już to bierze?
Witam,
mama bierze udział w badaniu od 22 marca br.
Witam,
od 5 marca jestem na Arimoclomol 6 kapsułek dziennie. Stan bez zmian.
Ojciec (l.79) bierze Amoriclomol od 19 Marca. Stan bz.
Czy jest może ktoś kto od dłuższego czasu przyjmuje lek i jest w stanie ocenić jego działanie? Mój tata może być w grupie testowej... Zastanawiamy się na ile lek może przedłużyć życie... Niecałe 10 lat temu zmarła babcia, raz już przez to wszystko przechodziliśmy. U babci przebieg był bardzo szybki, od diagnozy 1,5 roku.
Lek jest dopiero na etapie badań klinicznych, w Polsce pierwsze osoby rozpoczęły testy w marcu, więc trudno na razie mówić o dłuższym przyjmowaniu i jego efektach :-\
Witam,
zwracam się do wszystkich testujących Arimoclomol z pytaniem o odczucia. Mama bierze lek od 22 marca br., praktycznie od samego początku po godzinie od jego zażycia robiła się senna, miała uczucie piasku pod powiekami. Aktualnie ma wrażenie osłabienia mięśni nóg i rąk, które ustępują po jakichś 4 godzinach. Ponieważ przewróciła się w miniony piątek, chcemy zgłosić te objawy lekarzowi prowadzącemu. Zastanawiamy się nad zmniejszeniem dawki. Co ważne, bo mama ma postać opuszkową, nie ma pogorszenia przełykania. Spirometria po miesiącu wyszła kilka procent gorzej, ale nie przedkłada się to na odczucia mamy, a przypuszczam, że to badanie to też kwestia samopoczucia w danym dniu.
Jestem ciekawa Państwa odczuć.
Witam,
ja również uczestniczę w tym badaniu - od ponad tygodnia. Mam również postać opuszkową. Moje spostrzeżenia są następujące:
- od samego początku zauważyłam lekką poprawę z przełykaniem, zarówno pokarmów jak i płynów
- łatwiej mi się oddycha, widzę przy ćwiczeniach że oddech jest dłuższy
tyle pozytywów
- mowa uległa dużemu pogorszeniu po rozpoczęciu badania
- odczuwam bóle mięśni rąki nóg oraz duże ich osłabienie
niestety nie wiem na ile są to skutki leku, być może to natura choroby
Rekrutacja pacjentów do badań klinicznych Arimoclomolu trwa do 18.06.2019.
Witam . Kiedy będziemy poinformowani o ewentualnym przyjęciu do badań klinicznych ?
Najczęściej dają odpowiedź w następnym tygodniu po badaniu.
KJ ile lat ma tata ? Ile lat miała babcia ?
witam i jak dalsze postepy tego leku ??
Dobry wieczor
Czy ktos z Was moglby mi powiedziec o ddalszym przebiegu leczenia tym lekiem? Jakie sa efekty?
badanie kliniczne się już zakończyło, brak pozytywnych efektów