Czym jest AMX0035 (Relyvrio)?
AMX0035 to lek eksperymentalny, znany również jako RELYVRIO lub PB/TURSO. AMX0035 to połączenie fenylomaślanu sodu (PB) i taurursodiolu (TURSO).
Jak działa AMX0035?
AMX0035 celuje zarówno w retikulum endoplazmatyczne (ER), jak i mitochondria w neuronach ruchowych. Jest to ważne, ponieważ ER i mitochondria są połączone (poprzez błony mitochondrialne) i oba odgrywają kluczową rolę w przetrwaniu neuronów i utrzymaniu ich przy zdrowiu.
W jakiej postaci podaje się AMX0035?
AMX0035 jest dostarczany w saszetkach z proszkiem rozpuszczonym w wodzie o temperaturze pokojowej. Może być podawany doustnie lub przez PEG-a. W drugiej fazie badań klinicznych schemat dawkowania polegał na przyjmowaniu leku raz dziennie przez pierwsze trzy tygodnie, a następnie dwa razy dziennie, jeśli był dobrze tolerowany.
Czego do tej pory naukowcy dowiedzieli się o AMX0035?
Ogólnie do badania włączono 137 osób z SLA w 25 ośrodkach medycznych za pośrednictwem konsorcjum Northeast ALS (NEALS) od czerwca 2017 r. do września 2019 r. Wykazało, że AMX0035 był dobrze tolerowany i nie było żadnych poważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Wskaźniki skutków ubocznych były ogólnie podobne w grupach AMX0035 i placebo, ale grupa AMX0035 zgłosiła więcej problemów żołądkowo-jelitowych (np. biegunki). AMX0035 również znacząco zmniejszył tempo spadku w Zrewidowanej Skali Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) w porównaniu z placebo.
Prawie trzy lata po rozpoczęciu przez pierwszego uczestnika CENTAUR, w lipcu 2020 r., oceniono różnicę w przeżyciu między grupą AMX0035 a grupą placebo. Osoby z ALS, które otrzymały AMX0035 na początku badania CENTAUR, żyły średnio 6,5 miesiąca dłużej niż porównawcza grupa placebo.
Badanie CENTAUR obejmowało fazę przedłużenia otwartej próby (tzw. IV faza), w której wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli fazę kontrolowaną placebo, mogli zapisać się i otrzymać AMX0035. Analiza danych z tego badania wykazała, że AMX0035 wydłuża życie o 10 miesięcy i zmniejsza ryzyko zgonu, tracheostomii lub stałej wspomaganej wentylacji. Zaznaczyć trzeba, ze AMX0035 nie cofa objawów choroby.