We wrześniu 2022 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła AMX0035 do stosowania u chorych na SLA

7 listopada 2022, 15:12

Czym jest AMX0035 (Relyvrio)?

AMX0035 to lek eksperymentalny, znany również jako RELYVRIO lub PB/TURSO. AMX0035 to połączenie fenylomaślanu sodu (PB) i taurursodiolu (TURSO).

Jak działa AMX0035?

AMX0035 celuje zarówno w retikulum endoplazmatyczne (ER), jak i mitochondria w neuronach ruchowych. Jest to ważne, ponieważ ER i mitochondria są połączone (poprzez błony mitochondrialne) i oba odgrywają kluczową rolę w przetrwaniu neuronów i utrzymaniu ich przy zdrowiu.

W jakiej postaci podaje się AMX0035?

AMX0035 jest dostarczany w saszetkach z proszkiem rozpuszczonym w wodzie o temperaturze pokojowej. Może być podawany doustnie lub przez PEG-a. W drugiej fazie badań klinicznych schemat dawkowania polegał na przyjmowaniu leku raz dziennie przez pierwsze trzy tygodnie, a następnie dwa razy dziennie, jeśli był dobrze tolerowany.

Czego do tej pory naukowcy dowiedzieli się o AMX0035?

Ogólnie do badania włączono 137 osób z SLA w 25 ośrodkach medycznych za pośrednictwem konsorcjum Northeast ALS (NEALS) od czerwca 2017 r. do września 2019 r. Wykazało, że AMX0035 był dobrze tolerowany i nie było żadnych poważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Wskaźniki skutków ubocznych były ogólnie podobne w grupach AMX0035 i placebo, ale grupa AMX0035 zgłosiła więcej problemów żołądkowo-jelitowych (np. biegunki). AMX0035 również znacząco zmniejszył tempo spadku w Zrewidowanej Skali Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) w porównaniu z placebo.

Prawie trzy lata po rozpoczęciu przez pierwszego uczestnika CENTAUR, w lipcu 2020 r., oceniono różnicę w przeżyciu między grupą AMX0035 a grupą placebo. Osoby z ALS, które otrzymały AMX0035 na początku badania CENTAUR, żyły średnio 6,5 miesiąca dłużej niż porównawcza grupa placebo.

Badanie CENTAUR obejmowało fazę przedłużenia otwartej próby (tzw. IV faza), w której wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli fazę kontrolowaną placebo, mogli zapisać się i otrzymać AMX0035. Analiza danych z tego badania wykazała, że ​​AMX0035 wydłuża życie o 10 miesięcy i zmniejsza ryzyko zgonu, tracheostomii lub stałej wspomaganej wentylacji. Zaznaczyć trzeba, ze AMX0035 nie cofa objawów choroby.

Źródło: https://www.als.org/navigating-als/living-with-als/fda-approved-drugs/amx0035?fbclid=IwAR0xix-O_evHagmQbhFoah58OVf7wooNWslYtTmWZtwTzIwlfUdeqD6fPtE

Kontakt

Dignitas Dolentium 
ul. Gorczańska 26
34-400 Nowy Targ
Polska

Wspomóż

Numer KRS: 0000287744
Numer konta:
76 1600 1198 1841 2902 7000 0001,
Bank BGŻ BNP Paribas S.A.
61 1240 4432 1111 0000 4721 0358,
Bank PEKAO S.A.