UDCA ursodiol (kwas ursodeoksycholowy)

[artrzcin]

Na forach amerykańskich zainteresowaniem ostatnio cieszy się ostatnio lek przeciw kamicy zółciowej UDCA na SLA. Jest to substancja, której zadaniem jest przeciwdziałać apoptozie (śmierci) komórek, która wymieniana jest jako jedna z potencjalnych przyczyn choroby. Lek ten ma spowolnić chorobe ale jej nie wyleczyć. Był już testowany u chorych SLA i w jednej próbie klinicznej okazał się bezpieczny.

Obecnie prowadzone są badania nad róznymi odmianami tego leku takich jak stężony, naturalny i kosztowny Yoo' solution z zółci niedzwiedzi w Koreii, TUDCA z domieszką Taurine we Włoszech, syntetyczny UDCA na Uniwesytecie Minnesota (badany przez Dr.Steera). Typowa dawka to 7-15mg na kilogram wagi ale terapeutcznie zalecany jest do 35mg/kg osiągane stopniowo w przeciągu 4-6 tygodni.Eferkty uboczne u 2% pacjentów to lużny stolec.

Co ciekawe, lek ten był i jest podawany razem z innym lekiem testowanym w SLA ceftriaxonen i ma za zadanie uniemożliwiać tworzenie się kamieni żółciowych (efekt uboczny stosowania przez dłuższy okres czasu ceftriaxonu).

Brat zażywał Proursan (odpowiednik ursodiolu dostępny w aptece na recepte) w dawkach 10mg/kg przez ostatnie dwa miesiące. Trudno jest powiedzieć, czy zauważalna jest poprawa siły mięśniowej czy oddychania, ma natomiast mniejsze problemy z zaparciami. Nie zdecydowaliśmy się do tej pory użyć dawki terapeutycznej 35mg/kg jeszcze.

Ciekaw jestem, czy inne osoby ten lek już stosowały i jakie są ich doświadczenia?

Pozdrawiam,
Artur

[artrzcin]

Ostatni raport naukowego komitetu przy ALS TDI nie zaleca ursodiolu dla chorych SLA, bo chociaż zostało już udowodnione, że jest bezpieczny  (może powodować jedynie małe zaburzenia przewodu pokarmowego) dotychczasowe opinie samych chorych nie są wystarczające, żeby móc wnioskować o skuteczności tego leku. Nie jest to nic nowego i nie spodziewałem się raczej rewelacji od lekarzy, którzy w badaniach klinicznych tego leku wcześniej nie stosowali. Tak czy inaczej, jeżeli choroba ma podłoże imunologiczne to zastanwiające jest czy inna alternatywa leku o nzawie ceftriaxone, który podawany jest właśnie razem z ursodiol-em jest godna uwagi. Prowadzone są od wielu lat badania kliniczne (faza III) nad skutecznością ceftriaxon-u i chociaż z pewnością nie okazał się rewelacyjny bo w przeciwnym razie byłaby ta informacja prawdopodobnie nagłośniona nie został również wycofany do tej pory z prób. Ceftriaxone, z tego co wiem, jest dostępny w kraju i teoretycznie mógłby być podawany chorym nawet w warunkach domowych dożylnie po odpowiednim przeszkoleniu opiekunów chorego.

[artrzcin]

Pojawiła się strona Internetowa (po nagielsku), na której śledzona będzie skuteczność kwasu ursodeoksycholowego. Strona będzie akualizowana przez samych pacjentów SLA (podobnie jak wcześniej lit)

http://alsurso.atspace.com/

Na stronie zamieszczona jest również kalkulator ALSFRS (po angielsku) do monitorowania progresji choroby.

http://www.outcomes-umassmed.org/ALS/alsscale.cfm

Ciekawe, bo Dr. Clifford Steer, który propaguje i prowadzi małą próbę klinczna u pacjentów SLA w USA zaleca szczególnie koreańską Yoo's Solution, bo w tej postaci ponoć kwas ursodeoksycholowy jest dużo bardziej skuteczny. Zapora to niestety koszt, około 35 tysięcy dolarów rocznie i skoro terapia ta jest jak dotąd nieudowodniona moze być jakimś wyjsciem alternatywnym jedynie dla tych, którzy zamierzają te pieniądze wydać na przeszczepy komórek, które również bezspornej skuteczności nie wykazały.

Dla przypomnienia kwas UDCA przenika barierę krew-mózg, może być zapisany na receptę, ma zapobiegać apoptozie (śmierci) komórek nerwowych (hipotetyczna przyczyna SLA) i w dawce terapuetycznej jest podawany 35mg/kg wagi.

[artrzcin]

Zastanawiające, że nowi pacjenci są ciągle werbowani do próby klinicznej z antybiotykiem ceftriaxone w Stanach Zjednoczonych. Faza trzecia rozpoczęła się w maju zeszłego roku i do tej pory nie są znane jescze wyniki. Czyżby rzeczywiście wyniki były obiecujące? Wielu podchodzi do tego sceptycznie, bo teoretycznie przynajmniej zadaniem ceftriaxonu jest wspieranie białek, które zmniejszają poziom toksycznego dla neuronów neurotrasmitera glutaminianu a Rilutek, który ma podobne działanie wykazał się niestety mizerną skutecznością, jeżeli chodzi o wydłużenie życia w SLA.

Wspominam o tym również dlatego, że ceftriaxone nie jest nowym lekiem i jest zarejestrowany w Polsce. Mógłby być pod okiem lekarza dożylnie podawany choremu również w kraju z pominięciem próby klininczej i ryzyka placebo. Ciekawe, czy ktokolwiek to już wcześniej rozważał.

[artrzcin]

Ciekawa prezentacja (po angielsku) na temat ceftriaxonu. Jak lek KNS jego skuteczność jest obecnie badana już w fazie III

http://www.alsconsortium.org/Ceftriaxone_Patient_Webinar_083010v1_0.pdf

Zastanawiające, bo zwerbowano już ponad 300 chorych na próbę (faza I i II tylko 66 chorych) i z pewnością wiążą się z tym ogromne koszty a więc chyba również nadzieje. Ceftriaxone pod okiem lekarza, mógłby być podawany poza próbą kliniczną nawet u nas w kraju. Niestety nie ma w tej prezentacji konktretnych dowodów jego skuteczności, jest natomiast dobrze tolerowany, ma silne podstawy naukowe jego stosowalności, może być podawany w warunkach domowych, ma ponoć neuroprotekcyjne właściowości (przenika do neuronów w mózgu i rdzeniu kręgowym). Ceftriaxone ma działać podobnie jak rilutek i osłabia niszczycielskie działanie glutaminianu na komórki neuronów ruchowych i to trochę budzi u niektórych niewiare w jego skuteczność biorąc pod uwagę mizerne niestety efekty rilutka. Tak czy inaczej, zastanawia mnie czy za tym wszystkim stoi tylko brak jakichkolwiek skutecznych terapii czy może jest w tym coś więcej. Niektórzy niestety nie mają czasu, żeby czekać na oficjalne wyniki fazy III.

[lek.spec.]

zastosuj dawkę terapeutyczną u brata / pod kontrolą miejscowego lekarza / moim zdaniem im wcześniej tym lepiej.