Nowa metoda z Waszyngtonu

[MoniaO]

tez z translatora 

Isis Pharmaceuticals, Inc rozpoczęła Faza 1 badania ISIS-SOD1Rx u pacjentów z dziedziczną, formy agresywne choroby Lou Gehriga znany także jako rodzinna stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Około 20 procent wszystkich przypadków ALS rodzinne są spowodowane przez mutanta dysmutazy ponadtlenkowej, lub SOD1. ALS Association i dystrofia mięśniowa Stowarzyszenia zapewnienie finansowania rozwoju ISIS-SOD1Rx.

ISIS-SOD1Rx jest lek antysensowne celu zahamowania produkcji SOD1. Technik Antysensowne są używane, aby wyłączyć powodujące choroby lub niepożądanych genów, tak że nie mogą produkować szkodliwych lub niepożądanych białek.

"Ta terapia będzie pierwszym leczenia ALS, który jest szczególnie ukierunkowane na cel, SOD1, znana przyczyna ALS. Rozwój nowych metod leczenia ALS jest niezwykle trudny i kosztowny proces. ALS Association został przyjemność współfinansować tego badania i współpracę z Isis na tym bardzo obiecujące podejście do leczenia. Tylko dzięki wsparciu naszych hojnych dawców, że ten rodzaj postępu jest możliwe ", skomentował Lucie Bruijn, Ph.D., szef działu badań, ALS Association.

Faza 1 badania ISIS-SOD1Rx jest kontrolowanych placebo, zwiększanie dawkowania badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyczne ISIS-SOD1Rx u pacjentów z rodzinną ALS, które jest spowodowane przez mutacje w obrębie genu SOD1. Badanie składa się z czterech kohort z ośmiu pacjentów każdego. W tym badaniu ISIS-SOD1Rx będzie Podawanie dokanałowe (w kanału kręgowego) za pomocą zewnętrznej pompy do dostarczania leku bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego w ciągu jednego, 12-godzinnym wlewie. Badanie będzie prowadzone w wielu ośrodkach w Stanach Zjednoczonych.

"Istnieje paląca potrzeba nowych i bardziej merytoryczne leczenia pacjentów ALS. Misją Northeast ALS Konsorcjum jest pomóc w rozwoju nowych metod leczenia dla pacjentów z ALS, i jestem bardzo zadowolony, że współprzewodniczący na to ważne badanie oceniające ISIS-SOD1Rx u osób z rodzinną ALS ", powiedział Zasługi Cudkowicz, MD , współprzewodniczący z Northeast ALS Konsorcjum i profesor neurologii w Massachusetts General Hospital w Harvard Medical School.

"Jest oczywiste, że pewne formy rodzinnej ALS związane są zmutowane formy SOD1. W związku z tym selektywne hamowanie SOD1 produkcji mogłaby stanowić sposób na poprawę wyników tych pacjentów z ALS, "powiedział Timothy Miller, MD, Ph.D., adiunkt Neurologii w Washington University School of Medicine i dyrektor Christopher Wells Hobler Laboratorium ALS Research Center Nadzieja na zaburzenia neurologiczne. "To pierwsze badanie, w celu administrowania inhibitorem SOD1 bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego. Brały udział w Isis w badania i teraz klinicznego rozwoju ISIS-SOD1Rx, nie mogę się doczekać do współpracy przewodniczenie tego badania z dr Cudkowicz i Northeast Consortium ALS. "

"ISIS-SOD1Rx jest naszym pierwszym lekiem antysensowne wprowadzić badań klinicznych w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, a nasz pierwszy lek antysensowne być podawany bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego. Na podstawie naszych wcześniejszych badań przedklinicznych, wierzymy, że ISIS-SOD1Rx może zaoferować skuteczną metodą leczenia pacjentów z rodzinną ALS ", powiedział Frank C. Bennett, Ph.D., wiceprezes ds. badań w Isis Pharmaceuticals. "To studium jest pierwszym krokiem w wykazaniu zastosowania leków antysensownych w leczeniu ciężkich chorób neurodegeneracyjnych. Będziemy też nadal przed naszym wcześniejszym etapie programów do badań na ludziach. "

[lek.spec.]

teraz można tylko czekać na wyniki.
a swoja drogą Cudkowicz to polskie nazwisko wywodzące się z kresów wschodnich.

[MoniaO]

kurza stopa myslalam, ze czegos sie dowiem...
napisalam maila do ISIS bo myslalam, ze uchyla rabka tajemnicy, ale napisali tylko, zeby monitorowac strone "clinical trials"....hmmm no to bede 

[lek.spec.]

ile czasu minęło od twojej transplantacji k-m.

[RILU]

ile czasu minęło od twojej transplantacji k-m.

Transplantacja kom.macierzystych przeprowadzona została 17.Maj.2010 roku
w sumie 18 miesięcy ale proces zmniejszania dawki tlenu rozpoczął się już w maju 2011
Bez wspomagania tlenem saturacji to już 6 tygodni .

[lek.spec.]

Brawo ale bądź ostrożny.

[RILU]

Brawo ale bądź ostrożny.

Też się cieszę tylko wytłumacz mi z tą ostrożnością ,proszę.Co masz na myśli ?
Pewnie nie mów hop dopóki nie przeskoczysz ? Czy cóś innego ?

[lek.spec.]

mimo , że w SLA choroba stale postępuje to występują okresy lepsze i gorsze , te gorsze mogą przebiegać z załamaniem czynności oddechowych dlatego trzeba uważać , prawda jest również taka , że po przeszczepie k-m nie wiemy jaki może być przebieg dalszy , ale na razie jest dobrze i to cieszy.

[RILU]

mimo , że w SLA choroba stale postępuje to występują okresy lepsze i gorsze , te gorsze mogą przebiegać z załamaniem czynności oddechowych dlatego trzeba uważać , prawda jest również taka , że po przeszczepie k-m nie wiemy jaki może być przebieg dalszy , ale na razie jest dobrze i to cieszy.

Dziękuję za racjonalny obraz tego przypadku
RILU