Dzień, na który czekaliśmy!
👉 Od 1 października 2025 r. chorzy na ALS z mutacją w genie SOD1 mają dostęp do refundowanej terapii Qalsody (tofersen) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na stwardnienie zanikowe boczne”. Program obejmuje wszystkich pacjentów z potwierdzoną mutacją w genie SOD1.
💡 Tofersen to pierwszy lek ukierunkowany molekularnie na tę postać ALS. To oligonukleotyd antysensowny (ASO), który hamuje produkcję toksycznego białka SOD1. Dzięki temu możliwe jest zatrzymanie lub znaczące spowolnienie rozwoju choroby. Polskie obserwacje kliniczne pokazują, że u 79% pacjentów terapia zatrzymała postęp ALS, a u części chorych zaobserwowano nawet poprawę stanu funkcjonalnego.
👉 Lista ośrodków zajmujących się leczeniem ALS znajduje się na naszej stronie: http://mnd.pl/czym-jest-sla
