W centralnym układzie nerwowym człowieka występują poza komórkami nerwowymi, które tworzą między innymi neurony ruchowe również tzw. komórki glejowe, których funkcją jest odżywianie i ochrona neuronów. Jak wiadomo u części chorych z tzw. rodzinnym czyli dziedzicznym SLA wykryto mutacje w obrębie genu SOD1, która jest odpowiedzialna za pojawienie się choroby u tych osób. Zarówno motoneurony jak i komórki glejowe zawierają w swoim DNA zmutowany gen. Sądzi się, że wystąpienie i rozwój choroby w dziedzicznym SLA jest powodowany wadliwymi motoneuronami i jednymi z komórek glejowych zwanych mikroglejem, które są niewielkimi, odpornościowymi komórkami występującymi w rdzeniu kręgowym i mózgu, mającymi zdolność do przemieszczania się i usuwania uszkodzonych oraz martwych neuronów. Gdy neurony ruchowe zostaną uszkodzone przez rozpoczynający się proces chorobowy SLA mikroglej sąsiadujący z nimi i z założenia mający im pomóc jest aktywowany by odżywić motoneurony i usunąć te martwe. Natomiast z powodu tego, że sam mikroglej ma niewłaściwą budowę spowodowaną mutacją genu SOD1 zamiast pomagać niszczy przyczyniając się do przyspieszenia rozwoju choroby.
Gdy naukowcy w przeprowadzanym badaniu „wyłączyli” zmutowane geny SOD1 za pomocą antysensownych oligonukleotydów w motoneuronach (ale tylko w nich) początkowy rozwój choroby u myszy był wolniejszy, jednak po pewnym czasie gdy objawy nasiliły się progresja była taka jak w grupie kontrolnej, w której nie wykorzystano antysensownych oligonukleotydów. Natomiast gdy jedynie zmutowane geny w mikrogleju zostały „wyłączone” początek choroby był taki jak w grupie kontrolnej, jednak późniejszy rozwój był zauważalnie wolniejszy.
Wynika z tego, że w rodzinnym SLA przyczyna tej choroby oraz czynnik odpowiedzialny za dalszy jej rozwój są różne. Doktor Clevaeland z Akademii Medycznej w San Diego ma nadzieje, że w ciągu najbliższego roku zostaną przeprowadzone pierwsze kliniczne testy na ludziach. Antysensowne oligonukleotydy, które mają wyciszyć zmutowane geny SOD1 będą wprowadzone bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego dzięki małym pompkom lekowym, które będą chirurgicznie umieszczane nad rdzeniem kręgowym tak żeby jedna z ich części przechodziła w obręb rdzenia kręgowego. Później lek będzie uwalniany systematycznie do płynu mózgowo-rdzeniowego. Podobne rozwiązanie używane jest przy leczeniu chronicznych bólów oraz w celu podania chorym baclofenu (leku używanego przy nadmiernej spastyce).
Badania te mogą pomóc nie tylko chorym na SLA, ale także na takie neurodegeneracyjne schorzenia jak choroba Alzheimer’a, Parkinson’a i Huntington’a.