Pojawiły się bardzo ważne informacje dotyczące ulefnersenu – eksperymentalnej terapii dla osób z FUS-ALS, czyli genetyczną postacią stwardnienia zanikowego bocznego (SLA) związaną z mutacją genu FUS.
W badaniu klinicznym FUSION fazy 3 ulefnersen osiągnął główny punkt końcowy. Wyniki wskazują na korzystny wpływ terapii na połączony punkt końcowy obejmujący funkcjonowanie i przeżycie w porównaniu z placebo. Jest to istotny krok w rozwoju terapii ukierunkowanej na konkretną przyczynę genetyczną FUS-ALS. The ALS Association – informacja o wynikach badania
Program wczesnego dostępu do ulefnersenu
Firma Otsuka poinformowała również o uruchomieniu Early Access Program (EAP) – programu wczesnego dostępu do ulefnersenu dla kwalifikujących się osób żyjących z FUS-ALS.
Program jest przeznaczony dla osób z potwierdzoną genetycznie diagnozą FUS-ALS, które spełniają określone kryteria i nie mogą uczestniczyć w odpowiednim badaniu klinicznym. Możliwość zastosowania terapii w ramach EAP zależy również od przepisów obowiązujących w danym kraju.
Ważne: pacjent lub opiekun nie zgłasza się bezpośrednio do firmy Otsuka. Proces rozpoczyna lekarz prowadzący, który może sprawdzić, czy pacjent spełnia kryteria programu i czy możliwe jest uzyskanie dostępu do terapii w danym kraju. Otsuka – informacja o programie Early Access Program
Ulefnersen nie jest obecnie zarejestrowanym lekiem. Trwają działania związane z dalszym procesem regulacyjnym i przygotowaniem do złożenia wniosków rejestracyjnych.
Co to oznacza dla pacjentów w Polsce?
Osoby z genetycznie potwierdzoną mutacją FUS, które chciałyby sprawdzić możliwość udziału w programie wczesnego dostępu, powinny w pierwszej kolejności porozmawiać ze swoim lekarzem prowadzącym lub ośrodkiem specjalizującym się w leczeniu SLA.
Dignitas Dolentium będzie śledzić kolejne informacje dotyczące ulefnersenu, w tym informacje o możliwości korzystania z programu wczesnego dostępu w Polsce i innych krajach europejskich.
Źródła: The ALS Association, Otsuka.
