Na mocy umowy, współpraca będzie finansowana przez Augie’s Quest, The Muscular Dystrophy Association (MDA) i ALS Therapy Development Institute (dawniej ALS Therapy Development Foundation). The Muscular Dystrophy Association (MDA) przyzna środki w wysokości co najmniej 6 milionów dolarów na rok przez następne trzy lata; Instytut doda do projektu swoje 6 milionów dolarów rocznego budżetu. Dodatkowo, The Muscular Dystrophy Association (MDA) zapewni dostęp do pacjentów poprzez swoją ogólnokrajową sieć 225 klinik. Finansowanie przez The Muscular Dystrophy Association (MDA) tej współpracy jest wyższe i znajduje się poza istniejącymi wydatkami na badania stwardnienia bocznego zanikowego. Badania będą miały miejsce w znajdującym się w Cambridge należącym do Instytutu zakładzie o powierzchni 16,000 stóp kwadratowych.
W wyniku współpracy, ALS Therapy Development Institute wybrał Augie Nieto prezesem swego zarządu. Nieto również służy jako wiceprezes Działu stwardnienia bocznego zanikowego należącego do The Muscular Dystrophy Association (MDA) i jest on również krajowym wiceprzewodniczącym The Muscular Dystrophy Association (MDA). Program ten również zaangażuje zespół zajmujący się odkryciem leku i wyznaczy byłego kierownika Biogen Idec, doktora Steve’a Perrina, jako głównego, naczelnego pracownika naukowego Instytutu.
Głównym celem ALS Therapy Development Institute będzie koncesjonowanie na swoją własność intelektualną i wyprowadzanie leków do biotechnologii i firm farmaceutycznych dla dalszego rozwoju i wypuszczenia na rynek. Współpraca z Augie’s Quest i The Muscular Dystrophy Association (MDA) jest bezprecedensową, niespotykaną inicjatywą szybkości, sprawności i skupienia się na odkryciu leku, powiedział Sean A. Scott, prezes Instytutu, który, z Nieto i dr Sharon Hesterlee, wiceprezesem badań translacyjnych The Muscular Dystrophy Association (MDA), zapoczątkował współpracę.
ALS Therapy Development Institute łączy pasję i poświęcenie organizacji typu non profit z przedsiębiorczym i naukowym duchem firmy biotechnologicznej. Ta inicjatywa reprezentuje naturalne dopasowanie między dwoma organizacjami z uzupełniającymi się możliwościami, wspólną wizją i nieugiętym, przedsiębiorczym duchem, wyjaśnił Nieto. To pokazuje co można zrobić gdy połączysz dość duże pieniądze z żywą nauką w celu skupienia się na potrzebie medycznej i potencjalnej możliwości w biznesie.
Dr. Hesterlee z The Muscular Dystrophy Association (MDA) dodał, że stwardnienie boczne zanikowe jest główną częścią naszego programu od momentu gdy Eleonor Gehrig po raz pierwszy szukała pomocy The Muscular Dystrophy Association (MDA) w zatrzymaniu choroby, która utrzymywała się u jej męża.
Dr Perrin wnosi do ALS Therapy Development Institute ponad 20 lat doświadczenia w genomice i proteomice mających zastosowanie w medycynie translacyjnej, przenoszeniu, przekładaniu podstawowych badań ma kuracje medyczne. Przed rozpoczęciem pracy w Instytucie, spędził on blisko siedem lat w firmie Biogen Idec, S.A. z siedzibą w Cambridge, ostatnio jako zastępca dyrektora, odpowiedzialny za docelowe odkrycie i charakteryzację biomarkera, wykorzystywanie opisywania transkrypcji i proteomiki dla badań firmy i rozwoju. Dr. Perrin był również liderem zespołu projektowego w w firmie Biogen Idec.
Poprzez współpracę z The Muscular Dystrophy Association (MDA), program Instytutu związany z rozwiniętymi badaniami i wynalezieniem leku połączy zarówno badania ze zwierzętami i ludźmi oparte na przełomowej bioinformatyce, technologiach genomiki i proteomiki. Stosując jego ekspertyzę w najnowszym opisie i podejściu do badań patologii SLA, celami naukowymi instytutu będzie:
Identyfikacja fizjologicznych dróg / ścieżek i cząsteczek (molekuł) w zwierzęcych modelach choroby
Tworzenie terapeutycznych, leczniczych hipotez wokół tych ścieżek
Wykorzystywanie nowoczesnych strategii dostarczania leku których celem jest centralny system nerwowy
Tworzenie inicjatywy pełnej translacyjnej medycyny w celu identyfikacji zarówno bioznaczników SLA dla określenia choroby i prognozy jak i znaków skuteczności leku i reakcji pacjenta.
Krzysztof Poniecki; P. Bała