BIOFARMACEUTYKI – LEKI BIOTECHNOLOGICZNE
W latach 80. XX wieku postępy biotechnologii pozwoliły na wytworzenie poza organizmem ludzkim specjalnych leków o strukturze białek i polipeptydów. Nazywane są one biofarmeceutykami. W przeciwieństwie to konwencjonalnych leków, które powstaję najczęściej na skutek syntezy chemicznej, biofarmeceutyki wytwarzane są przez żywe organizmy dzięki wprowadzeniu kodujących je ludzkich genów do żywych komórek, takich jak bakterie, wirusy, drożdże i różnorodne komórki zwierzęce i roślinne. W ten sposób produkuje się np. insulinę, ludzki hormon wzrostu lub czynniki krzepnięcia krwi. Najnowsza generacja biofarmaceutyków to cząsteczki przeciwsensowne, które mogą zaburzać procesy prowadzące do wytwarzania przez komórki człowieka niepożądanych białek. Pierwszy lek z tej grupy – stosowany w leczeniu zapalenia siatkówki spowodowanego zakażeniem u chorych na AIDS – zarejestrowano niedawno w Stanach Zjednoczonych.
Właśnie do grupy leków biotechnologicznych nowej generacji zaliczany jest badany przez naukowców antysensowny lek na rodzinną odmianę SLA.
JAK DZIAŁA ISIS-SOD1Rx?
Badany lek, nazwany symbolicznie – ISIS-SOD1Rx – jest lekiem mającym zastosowanie wyłącznie w rodzinnej odmianie SLA spowodowanej mutacją SOD-1. Szacuje się, że aż 20% wszystkich dziedzicznych przypadków SLA jest spowodowanych właśnie przez mutację w tym genie. (Patrz artykuł: Problem rodzinnego SLA). ISIS-SOD1Rx został stworzony aby hamować w komórkach produkcję wadliwego białka SOD-1. Jako lek antysensowny powoduje dezaktywację genu odpowiedzialnego za powstawanie tego toksycznego dla motoneuronów białka.
Badanie wkroczyło właśnie w pierwszą fazę kliniczną, która ma na celu określenie czy lek jest bezpieczny i jak jest tolerowany przez pacjentów z FALS . Jest to badanie z użyciem placebo, do którego włączono 8 grup w każdej po 8 chorych. Lek jest podawany bezpośrednio do kanału kręgowego kręgosłupa przy użyciu specjalnej pompy wprowadzającej go do płynu mózgowo-rdzeniowego w jednorazowym, stopniowym wlewie trwającym 12 godzin. Badanie zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach w Stanach Zjednoczonych. „ISIS-SOD1Rx to nasz pierwszy lek antysensowny na chorobę neurodegeneracyjną, który wkroczył w fazę badań klinicznych oraz równocześnie pierwszy tego typu lek, który jest podawany bezpośrednio do rdzenia kręgowego. Biorąc pod uwagę wcześniejsze, przedkliniczne testy leku, wierzymy, że ISIS-SOD1Rx może okazać się efektywną terapią dla chorych z rodzinnym SLA” – mówi Frank Bennett lekarz i wiceprezes do spraw badań w Isis Pharmaceuticals. – „To badanie to pierwszy krok aby udowodnić możliwości terapii poważnych chorób neurodegeneracyjnych lekami antysensownymi.”
Warto podkreślić jednak, że lek może znaleźć zastosowanie jedynie u pacjentów z potwierdzoną mutacją SOD-1 – w innych przypadkach jest zupełnie nieskuteczny.
Istotne jest również, że wydaje się to naprawdę obiecująca terapia, która ma na celu zwalczenie bezpośredniej przyczyny choroby poprzez wyłączenie zmutowanego genu. A tym samym może spowodować nie tylko spowolnienie, lecz zahamowanie rozwoju choroby.
Ewa Zwonik
BIBLIOGRAFIA:
1. Isis Pharmaceuticals :
http://www.isip.com/Pipeline/Therapeutic-Areas/Neurodegenerative-Disease.htm#ISIS-SOD1Rx
2. Biofarmeceutyki:
www.opk.viamedica.pl/darmowy_pdf.phtml?indeks=11…art
http://pl.wikipedia.org/wiki/Biofarmaceutyki
3. First ALS Patient Receives Isis-SOD1RX Antisense Treatment in Phase 1 Clinical Trial
