Knopp Neuroscience to amerykańska firma z Pensylwanii, zajmująca się badaniami nad nowymi lekami. To właśnie ona przeprowadziła fazę II badań nad KNS. Więcej na stronie: www.knoppneurosciences.com
Biogen Idec jest natomiast międzynarodową, biotechnologiczną firmą, która dzięki ogromnemu zasięgowi tworzy nowe standardy terapii w chorobach neurologicznych, onkologicznych i układu odpornościowego. Są oni liderem w odkrywaniu, rozwoju, produkcji i komercjalizacji innowacyjnych leków. Biogen Idec ma siedziby w 29 krajach, a współpracuje z ponad 70 (m.in. USA, Wielką Brytanią, Niemcami, Słowacją, Czechami, Indiami, Japonią). Więcej na stronie: www.biogenidec.com
OBIECUJĄCE WYNIKI II FAZY BADAŃ
W dwustopniowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu na ponad stu chorych uzyskano budzące nadzieję wyniki. Zgodnie z nimi, KNS okazał się lekiem bezpiecznym i dobrze tolerowanym, a co najważniejsze u chorych, którzy go zażywali zauważono spowolnienie rozwoju choroby i dłuższy czas przeżycia. Wyniki te były zależne od dawki leku – im większa tym lepsze. Więcej o wynikach drugiej fazy badań można przeczytać w artykule: mnd.pl
.jpg)
CO KRYJE SIĘ POD SKRÓTEM KNS-760704?
KNS jest to substancja o nazwie chemicznej deksapramipeksol. Wykazuje ona działanie neuroprotekcyjne, co oznacza, że chroni komórki nerwowe. Poprawia funkcjonowanie mitochondriów, które są główną „fabryką energii” potrzebną każdej komórce do życia. Pod względem biochemicznym jest on rozpuszczalny w wodzie i wydalany przez nerki wraz z moczem. Tak jak już wspomniano wcześniej, według badań fazy II, lek poprzez ochronny wpływ na neurony opóźnia jedynie rozwój choroby (wynik niepewny!). Nie powoduje zahamowania lub cofania się jej objawów. Tak więc jeśli wyniki się potwierdzą to pod względem efektów działania będzie bardzo podobny do Riluteku (riluzole). KNS został przez Food&Drug Administration i Komisję Europejską oznaczony jako ORPHAN DRUG (lek na „chorobę sierocą”). Takie oznaczenie otrzymują jedynie leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób, niemające odpowiedników i będące jedyną możliwą terapią. FDA uznało również, że ze względu na wagę czasu w SLA, lek ten należy rozpatrywać w tzw. procedurze FAST TRACK – czyli dosłownie w szybkim toku postępowania. Te informacje są bardzo pozytywne, ponieważ przedłużające się formalności ze strony takich urzędniczych instytucji jak np. FDA mogłyby spowolnić ewentualne rozpoczęcie leczenia chorych.
TO JESZCZE NIE KONIEC BADAŃ…
Aby dopuścić lek do sprzedaży konieczne jest uzyskanie pozytywnych wyników w trzeciej, ostatecznej fazie badań klinicznych. Jej rozpoczęcie planowane jest w drugiej połowie przyszłego roku. Bigen Idec i Knopp Neuroscience – firmy współpracujące przy organizacji badań – zaznaczają, że nie dają żadnej gwarancji na to, że faza III okaże się sukcesem i lek będzie produkowany i wprowadzony na rynek.
PODSUMOWUJĄC
Bardzo ważnym faktem w badaniach nad skutecznością KNS w leczeniu SLA jest to, że przy ich organizacji współpracuje Biogen Idec – ogromna korporacja i lider w tej dziedzinie. Daje to nie tylko znacznie większe możliwości m. in finansowe, a także pod względem doboru kadry naukowej oraz zasięgu badania, ale również zapewnia większą wiarygodność potencjalnych wyników. Po raz kolejny muszę podkreślić, że KNS nie jest lekiem na SLA – w badaniach przeprowadzonych do tej pory udowodniono jedynie opóźnienie rozwoju choroby, a nie zahamowanie jej. Nie można więc liczyć na zbyt wiele, a tak naprawdę dopóki nie zostaną ogłoszone wyniki trzeciej fazy nie wiadomo, czy w ogóle potwierdzi się jakiekolwiek działanie leku… Niestety na wyniki będziemy musieli poczekać co najmniej do końca przyszłego roku.
Ewa Zwonik
Na podstawie: