Nowe lepsze laboratoryjne modele SLA

Wszelkie badania nad nowymi lekami oraz mające za cel poznanie przyczyn i mechanizmów danej choroby muszą być oparte na laboratoryjnych modelach imitujących chorobę i umożliwiających specjalistyczne pomiary. Dlaczego? Z wielu względów nie sposób prowadzić większości badań na ludziach np. naukowcy chcący poznać mechanizmy zachodzące w ośrodkowym układzie nerwowym na samym początku choroby musieliby pobierać płyn mózgowo-rdzeniowy u każdej osoby z podejrzeniem SLA, a i tak to byłoby niewystarczające ponieważ często pacjenci zgłaszają się do lekarza późno, więc wyniki nie byłyby miarodajne.

Przełomem w badaniach nad SLA było odkrycie mutacji genu SOD1 odpowiedzialnego za część rodzinnego SLA, ponieważ dzięki temu naukowcy tworząc zmutowane myszy z wadliwym genem SOD1 mieli świetny materiał do badań. Stosując modele zwierzęce SLA można zbadać dokładny przebieg choroby w każdej jej fazie, ewentualną skuteczność leków czy innych metod terapeutycznych. Był to niewątpliwy krok naprzód, ale nie pozbawiony mankamentów. Jak się okazało modele zwierzęce nie odzwierciedlają w pełni rzeczywistych procesów chorobowych zachodzących u ludzi; wiele leków skutecznych w badaniach na myszach okazywało się nieskutecznych u ludzi; dodatkowo zdano sobie sprawę, że modele zwierzęce oparte na mutacji SOD1, a więc ograniczone do części przypadków rodzinnego SLA nie muszą być wiarygodne w odniesieniu do chorych na sporadyczne SLA.

Od tamtego przełomu stworzono wiele różnych modeli zwierzęcych mających naśladować SLA lub jego pewne elementy np. pewien gatunek rybek akwariowych ma być użyty w badaniach nad motoneuronami (Zebra Fish). W tej chwili uczeni próbują wykorzystać unikalny potencjał komórek macierzystych w poznaniu mechanizmów SLA. Naukowcy potrafią już „zmusić” komórki macierzyste do tworzenia neuronów ruchowych, które później w warunkach laboratoryjnych mogą być poddawane różnorodnym eksperymentom. Jak by tego było mało dr Wiedau-Pazos na sympozjum przedstawiła doniesienia o pozytywnej modyfikacji ludzkich komórek macierzystych z „wbudowanym” uszkodzeniem naśladującym SLA.

Źródło: http://www.mndassociation.org/