Rekrutacja do III fazy badań klinicznych Tofersenu (BIIB067) u dorosłych nosicieli mutacji SOD1

4 października 2021, 17:44

Opis badania klinicznego

Szanowni Państwo,  

Uprzejmie informujemy, że rozpoczęła się rekrutacja do badania III fazy dla dorosłych Pacjentów, którzy są bezobjawowymi nosicielami mutacji w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 – SOD1.

Jest to randomizowane badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo z długotrwałą fazą obserwacyjną w okresie bezobjawowym oraz fazą leczenia przedkliniczną i objawową SLA, oceniające skuteczność Tofersenu (BIIB067) u dorosłych nosicieli mutacji SOD1.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności BIIB067 podawanego u bezobjawowych dorosłych nosicieli mutacji dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) z podwyższonym poziomem Neurofilamentu (NF). Drugorzędowymi celami tego badania są: ocena bezpieczeństwa i tolerancji BIIB067 i oceny wpływu BIIB067 na farmakodynamikę (PD) /ocena poziomu biomarkerów w odpowiedzi na leczenie rozpoczęte „przed” w porównaniu do zastosowanego w chwili wystąpienia klinicznych objawów stwardnienia bocznego zanikowego SLA.

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy powinni mieć zdefiniowaną w protokole szybko postępującą mutację SOD1, potwierdzoną przez laboratorium centralne badania lub inną mutację SOD1, zaakceptowaną przez zewnętrzny komitet ekspertów badania.
  2. Uczestnicy z poziomem Neurofilamentu NfL w osoczu poniżej progu zdefiniowanego w protokole.
  3. Uczestnicy, u których klinicznie nie występują objawy SLA.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Aktywne zakażenie HIV, WZW typu B i C.
  2. Wywiad w kierunku nadwrażliwości na Tofersen, substancje pomocnicze zawarte w leku i wszelkie środki diagnostyczne, które mają być podawane w trakcie badania.
  3. Wywiad w kierunku towarzyszących zaburzeń nerwowo-mięśniowych lub neurologicznych, które mają prawdopodobieństwa progresji w trakcie badania co może w opinii badacza wiązać się z podwyższonym poziomem Neurofilamentu NF
  4. Ryzyko zwiększonych lub niekontrolowanych krwawień i / lub tendencji do krwawień, które jeśli nie będą w sposób odpowiedni leczone zwiększałyby ryzyko krwawienia podczas podawania leku.
  5. Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych, demencja lub niestabilna choroba psychiatryczna, w tym psychozy, myśli samobójcze, próby samobójcze lub nieleczona ciężka depresja ≤ 90 dni od badania przesiewowego, co w opinii badacza mogłoby uniemożliwiać udział w procedurach badania.
  6. Leczenie Riluzolem lub Edaravonem. Jeżeli pacjent przyjmuje któryś z tych leków należy odstawić je na 5 okresów półtrwania leku przed wizytą przesiewową.
  7. Leczenie lekami niezarejestrowanymi na SLA
  8. Udział w innym badaniu klinicznym

Cztery fazy badań klinicznych Tofersenu:

Faza A badania – długoterminowa obserwacja przedkliniczna

  • Pacjenci włączeni do tej fazy będą mieć pobieraną krew na badanie poziomu Neurofilamentu co 4 tygodnie.
  • Pacjenci którzy w części A badania przekroczą wartość progową zdefiniowaną protokołem dla Neurofilamentu i nadal są bezobjawowi mogą przejść do fazy B badania.

Faza B badania – 2-letnie podawanie Tofersenu lub placebo

  • W fazie B pacjenci będą otrzymywać 100 miligramów Tofersenu lub placebo w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.
  • Pacjenci z fazy B, którzy rozwiną kliniczne objawy SLA mogą być włączeni do fazy C.

Faza C badania – 2-letnie podawanie Tofersenu

  • Pacjenci którzy otrzymywali w fazie B Placebo otrzymają 100 miligramów Tofersenu w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.
  • Pacjenci którzy otrzymywali w fazie B Tofersen będą kontynuować leczenie w okresie do dwóch lat.

Faza D badania – 2-letnie podawanie Tofersenu lub placebo chorym na SLA

  • Pacjenci, którzy w fazie A badania rozwiną objawy kliniczne SLA przed włączeniem do fazy B mogą wziąć udział w fazie D.
  • W fazie D pacjenci będą otrzymywać 100 miligramów Tofersenu lub placebo w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.

Link do opisu badań klinicznych i Tofersenu:

https://www.alsatlasstudy.com/?fbclid=IwAR36qMNGTGIbfA3VbLJzq5wKQbZnKrRIZy9XanW4iPSyRj1_uZAtDU6bKGQ

Informacje ogólne o zasadach prowadzenia badań:

  1. Udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny i całkowicie bezpłatny. Oznacza to również, że na każdym etapie pacjent może się z niego wycofać bez podawania przyczyny.
  2. Pacjent nie ponosi żadnych kosztów konsultacji lekarskich, wykonywanych badań laboratoryjnych, badań obrazowych w tym MRI, EMG, spirometrii, badań przeciwciał czy badań genetycznych.
  3. Aby wziąć udział w badaniu w pierwszej kolejności należy zgłosić się do przychodni na wizytę do lekarza specjalisty. Ta wizyta również jest bezpłatna.
  4. Po wstępnej kwalifikacji pacjent otrzymuje do zapoznania formularz świadomej zgody, w której przystępnym językiem opisane są wszystkie aspekty badania. Formularz można konsultować z rodziną, innymi lekarzami.
  5. Można zadawać pytania dotycząca badania lekarzowi prowadzącemu badanie i oczekiwać wyczerpujących informacji.
  6. Po uzyskaniu świadomej zgody przystępujemy do badań kwalifikacyjnych. Przeprowadzane są różnego rodzaju kwestionariusze dotyczące stanu zdrowia, badania lekarskie, parametry życiowe, EKG, itp.
  7. Poszczególne programy mają różne kryteria kwalifikacyjne jeżeli chodzi o stan zaawansowania choroby oraz aktualną terapię, stąd konieczność oceny stanu pacjenta przed rozpoczęciem udziału w badaniu.
  8. Badania kwalifikacyjne trwają do kilku tygodni i zazwyczaj składają się z 2-3 wizyt w przychodni.
  9. Po zakończeniu kwalifikacji rozpoczyna się faza leczenia. Mogą to być comiesięczne wizyty z podaniem leku w kroplówce w ośrodku jak również tabletki, które pacjent przyjmuje w domu. Wizyty w ośrodku odbywają się średnio raz na miesiąc.
  10. Podczas trwania badania pacjent ma stałą bezpłatną opiekę specjalisty neurologa, otrzymuje niezbędne recepty na leki standardowe, dostaje niezbędne zaświadczenia o stanie zdrowie czy skierowania na sprzęt rehabilitacyjny itp.

Dane placówki, w której będą prowadzone badania kliniczne Tofersenu:

Neuro Protect

Ul. Klaudyny 16C, I piętro

01-684 Warszawa

tel.: +48 22 699 60 15

lub +48 22 699 60 16

e-mail: recepcja@neuroprotect.pl

godziny otwarcia:

pn-pt od 08:30-17:00

Lekarze prowadzący badania kliniczne Tofersenu:

dr n. med. Mariusz Grudniak

lek. Renata Anna Ługiewicz

lek. Maciej Czarnecki

Kontakt

Dignitas Dolentium 
ul. Gorczańska 26
34-400 Nowy Targ
Polska

Wspomóż

Numer KRS: 0000287744
Numer konta:
76 1600 1198 1841 2902 7000 0001,
Bank BGŻ BNP Paribas S.A.
61 1240 4432 1111 0000 4721 0358,
Bank PEKAO S.A.