Opis badania klinicznego
Szanowni Państwo,
Uprzejmie informujemy, że rozpoczęła się rekrutacja do badania III fazy dla dorosłych Pacjentów, którzy są bezobjawowymi nosicielami mutacji w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 – SOD1.
Jest to randomizowane badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo z długotrwałą fazą obserwacyjną w okresie bezobjawowym oraz fazą leczenia przedkliniczną i objawową SLA, oceniające skuteczność Tofersenu (BIIB067) u dorosłych nosicieli mutacji SOD1.
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności BIIB067 podawanego u bezobjawowych dorosłych nosicieli mutacji dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) z podwyższonym poziomem Neurofilamentu (NF). Drugorzędowymi celami tego badania są: ocena bezpieczeństwa i tolerancji BIIB067 i oceny wpływu BIIB067 na farmakodynamikę (PD) /ocena poziomu biomarkerów w odpowiedzi na leczenie rozpoczęte „przed” w porównaniu do zastosowanego w chwili wystąpienia klinicznych objawów stwardnienia bocznego zanikowego SLA.
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy powinni mieć zdefiniowaną w protokole szybko postępującą mutację SOD1, potwierdzoną przez laboratorium centralne badania lub inną mutację SOD1, zaakceptowaną przez zewnętrzny komitet ekspertów badania.
- Uczestnicy z poziomem Neurofilamentu NfL w osoczu poniżej progu zdefiniowanego w protokole.
- Uczestnicy, u których klinicznie nie występują objawy SLA.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Aktywne zakażenie HIV, WZW typu B i C.
- Wywiad w kierunku nadwrażliwości na Tofersen, substancje pomocnicze zawarte w leku i wszelkie środki diagnostyczne, które mają być podawane w trakcie badania.
- Wywiad w kierunku towarzyszących zaburzeń nerwowo-mięśniowych lub neurologicznych, które mają prawdopodobieństwa progresji w trakcie badania co może w opinii badacza wiązać się z podwyższonym poziomem Neurofilamentu NF
- Ryzyko zwiększonych lub niekontrolowanych krwawień i / lub tendencji do krwawień, które jeśli nie będą w sposób odpowiedni leczone zwiększałyby ryzyko krwawienia podczas podawania leku.
- Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych, demencja lub niestabilna choroba psychiatryczna, w tym psychozy, myśli samobójcze, próby samobójcze lub nieleczona ciężka depresja ≤ 90 dni od badania przesiewowego, co w opinii badacza mogłoby uniemożliwiać udział w procedurach badania.
- Leczenie Riluzolem lub Edaravonem. Jeżeli pacjent przyjmuje któryś z tych leków należy odstawić je na 5 okresów półtrwania leku przed wizytą przesiewową.
- Leczenie lekami niezarejestrowanymi na SLA
- Udział w innym badaniu klinicznym
Cztery fazy badań klinicznych Tofersenu:
Faza A badania – długoterminowa obserwacja przedkliniczna
- Pacjenci włączeni do tej fazy będą mieć pobieraną krew na badanie poziomu Neurofilamentu co 4 tygodnie.
- Pacjenci którzy w części A badania przekroczą wartość progową zdefiniowaną protokołem dla Neurofilamentu i nadal są bezobjawowi mogą przejść do fazy B badania.
Faza B badania – 2-letnie podawanie Tofersenu lub placebo
- W fazie B pacjenci będą otrzymywać 100 miligramów Tofersenu lub placebo w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.
- Pacjenci z fazy B, którzy rozwiną kliniczne objawy SLA mogą być włączeni do fazy C.
Faza C badania – 2-letnie podawanie Tofersenu
- Pacjenci którzy otrzymywali w fazie B Placebo otrzymają 100 miligramów Tofersenu w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.
- Pacjenci którzy otrzymywali w fazie B Tofersen będą kontynuować leczenie w okresie do dwóch lat.
Faza D badania – 2-letnie podawanie Tofersenu lub placebo chorym na SLA
- Pacjenci, którzy w fazie A badania rozwiną objawy kliniczne SLA przed włączeniem do fazy B mogą wziąć udział w fazie D.
- W fazie D pacjenci będą otrzymywać 100 miligramów Tofersenu lub placebo w iniekcji dooponowej w dniu 1, 15, 29 i następnie co 28 dni w okresie do dwóch lat.
Link do opisu badań klinicznych i Tofersenu:
https://www.alsatlasstudy.com/?fbclid=IwAR36qMNGTGIbfA3VbLJzq5wKQbZnKrRIZy9XanW4iPSyRj1_uZAtDU6bKGQ
Informacje ogólne o zasadach prowadzenia badań:
- Udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny i całkowicie bezpłatny. Oznacza to również, że na każdym etapie pacjent może się z niego wycofać bez podawania przyczyny.
- Pacjent nie ponosi żadnych kosztów konsultacji lekarskich, wykonywanych badań laboratoryjnych, badań obrazowych w tym MRI, EMG, spirometrii, badań przeciwciał czy badań genetycznych.
- Aby wziąć udział w badaniu w pierwszej kolejności należy zgłosić się do przychodni na wizytę do lekarza specjalisty. Ta wizyta również jest bezpłatna.
- Po wstępnej kwalifikacji pacjent otrzymuje do zapoznania formularz świadomej zgody, w której przystępnym językiem opisane są wszystkie aspekty badania. Formularz można konsultować z rodziną, innymi lekarzami.
- Można zadawać pytania dotycząca badania lekarzowi prowadzącemu badanie i oczekiwać wyczerpujących informacji.
- Po uzyskaniu świadomej zgody przystępujemy do badań kwalifikacyjnych. Przeprowadzane są różnego rodzaju kwestionariusze dotyczące stanu zdrowia, badania lekarskie, parametry życiowe, EKG, itp.
- Poszczególne programy mają różne kryteria kwalifikacyjne jeżeli chodzi o stan zaawansowania choroby oraz aktualną terapię, stąd konieczność oceny stanu pacjenta przed rozpoczęciem udziału w badaniu.
- Badania kwalifikacyjne trwają do kilku tygodni i zazwyczaj składają się z 2-3 wizyt w przychodni.
- Po zakończeniu kwalifikacji rozpoczyna się faza leczenia. Mogą to być comiesięczne wizyty z podaniem leku w kroplówce w ośrodku jak również tabletki, które pacjent przyjmuje w domu. Wizyty w ośrodku odbywają się średnio raz na miesiąc.
- Podczas trwania badania pacjent ma stałą bezpłatną opiekę specjalisty neurologa, otrzymuje niezbędne recepty na leki standardowe, dostaje niezbędne zaświadczenia o stanie zdrowie czy skierowania na sprzęt rehabilitacyjny itp.
Dane placówki, w której będą prowadzone badania kliniczne Tofersenu:
Neuro Protect
Ul. Klaudyny 16C, I piętro
01-684 Warszawa
tel.: +48 22 699 60 15
lub +48 22 699 60 16
e-mail: recepcja@neuroprotect.pl
godziny otwarcia:
pn-pt od 08:30-17:00
Lekarze prowadzący badania kliniczne Tofersenu:
dr n. med. Mariusz Grudniak
lek. Renata Anna Ługiewicz
lek. Maciej Czarnecki