ALS

Dziś, w ostatni dzień lutego, obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Jest to dzień solidarności z osobami zmagającymi się z tymi chorobami oraz okazja do podnoszenia społecznej świadomości w tym zakresie. Choroby rzadkie to całe spektrum różnorodnych, przewlekłych chorób, najczęściej o podłożu genetycznym i ciężkim przebiegu, których wspólnym mianownikiem jest ich bardzo niska częstość występowania. Szacuje […]

W Polsce diagnoza ALS stawiana jest z dużym opóźnieniem – od wystąpienia objawów do rozpoznania mija średnio od 9,5 miesiąca do 2,5 roku. To czas, w którym następuje nieuchronne obumieranie komórek nerwowych odpowiedzialnych za poruszanie się, przełykanie czy oddychanie, tzw. motoneuronów. Spustoszenie, które czyni w tym czasie ALS jest nieodwracalne, ale w przypadku wąskiej grupy […]

Nowe wyniki badania klinicznego III fazy o nazwie Phoenix (prowadzonego również w Polsce) wykazały, że po 48 tygodniach lek nie był lepszy od placebo pod względem poprawy skali funkcjonalnej SLA (ALSFRS-R) u uczestników, będącej miarą ich zdolności do oddychania, połykania i mówienia. U pacjentów nie poprawiła się również jakość życia oraz długość przeżycia.

Stwardnienie Zanikowe Boczne (SLA/MND) należy do grupy ok. 8 tysięcy chorób rzadkich, czyli takich, których częstość występowania jest większa niż 5 przypadków na 10 000 osób.

W badaniu ADORE (NCT05178810), prowadzonym w kilkudziesięciu ośrodkach w Europie, testowano preparat w porównaniu z placebo podawanym w dawce dziennej 100 mg przez 48 tygodni, jako uzupełnienie standardowego leczenia SLA.