Rozmowa na temat terapii komórkami macierzystymi w SLA z Panią dr n. med. Justyną Pigońską z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Czym są komórki macierzyste i dlaczego są tak wyjątkowe?
– Komórki macierzyste zwane są inaczej komórkami pnia (stem cells) i charakteryzują się dwoma wyjątkowymi zdolnościami – przekształcania się do różnych rodzajów komórek dojrzałych oraz odnawianiem swojej puli poprzez nieograniczony podział. Komórki macierzyste mogą pochodzić z komórek embrionalnych lub z komórek dorosłych organizmów.Temat komórek macierzystych stał się popularny również w środowiskach pozamedycznych ze względu na potencjalne możliwości terapii w jednostkach chorobowych dotychczas uznawanych za nieuleczalne. Budzą one jednak szereg dyskusji natury etycznej. Najwięcej wątpliwości związanych jest z użyciem komórek embrionalnych, co jednocześnie wiąże się ze zniszczeniem embrionu.
Jakie zastosowanie w dziedzinie neurologii mają komórki macierzyste?
– Badania nad komórkami macierzystymi dotyczą szeregu chorób neurologicznych, a szczególnie neurozwyrodnieniowych. Do głównych kierunków należą obecnie badania nad terapią w chorobie Alzheimera, w udarach, w chorobie Parkinsona, chorobie Huntingtona, stwardnieniu rozsianym i stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA) oraz w stanach po urazach rdzenia kręgowego. We wszystkich tych chorobach obecne wyniki zachęcają do dalszych badań, ale nadal terapia komórkami macierzystymi jest w fazie doświadczeń. W chwili obecnej nie wiadomo, jaki typ komórek macierzystych byłby najkorzystniejszy do implantacji, nie znane są również dokładnie mechanizmy działania przeszczepu. Problemy, z którymi spotykają się badacze to również metody implantacji komórek macierzystych (do płynu mózgowo-rdzeniowego, bezpośrednio do kory mózgu lub rdzenia kręgowego) oraz dostarczenie odpowiednich substancji chemicznych stymulujących do przekształcania się w komórki macierzyste. Związki te zwane są czynnikami wzrostu (growth factors).
Jakie są obecne możliwości terapii komórkami macierzystymi w SLA?
– Obecnie toczy się szereg badań dotyczących terapii komórkami macierzystymi w SLA. Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą neurozwyrodnieniową. Charakteryzuje się ona uszkodzeniem neuronu ruchowego, a objawia się niedowładami, zanikami mięśni, postępującą niesprawnością i niewydolnością oddechową. Ze względu na krótki czas trwania choroby i niepomyślne rokowanie oraz skromne możliwości terapeutyczne terapia komórkami macierzystymi stworzyła nowe nadzieje dla chorych i ich rodzin. Jednak, tak jak w innych chorobach, również w SLA problemem jest zapewnienie przeszczepionym komórkom macierzystym korzystnego środowiska, tak aby funkcjonowały one jak najdłużej. W przypadku SLA komórki macierzyste narażone są na niekorzystny wpływ zmienionych chorobowo komórek sąsiadujących.
Problemem w SLA jest również rozległy obszar zmian neurologicznych. Droga ruchowa, uszkodzona w SLA stanowi w dużym uproszczeniu dwuneuronalną (czyli składającą się z 2 komórek nerwowych) drogę odpowiedzialną za ruch prosty (skurcz mięśnia). Rozciąga się pomiędzy korą ruchową a mięśniami szkieletowymi. Komórka macierzysta, która ma zastąpić zdegenerowany neuron ruchowy musi wykształcić wypustki zwane aksonami o odpowiedniej długości i odpowiednim kierunku. Przyrost aksonu w korzystnych warunkach to około 4mm/dobę. Zrozumiałe jest, że czas utworzenia dojrzałego neuronu szacowany jest na około rok. Ze względu na krótki czas przeżycia u chorych z SLA, pełna ocena skuteczności terapii komórkami macierzystymi wydaje się być obecnie dyskusyjna.Większość badań przeprowadzana jest w chwili obecnej na gryzoniach. W tym celu stworzono modele tzw. myszy transgenicznej. Za pomocą inżynierii genetycznej wyhodowano szereg szczepów mysich z obecnymi mutacjami, które odpowiadają za pojawienie się objawów neurologicznych. Najczęściej opisywanym modelem mysim jest mysz z mutacja w obrębie genu SOD1, (która u ludzi powoduje wystąpienie rodzinnej formy SLA). U myszy z mutacją SOD1 występują objawy podobne do SLA. W 2008 roku Mazzini i wsp. opublikowali wyniki wszczepienia komórek macierzystych do odcinka piersiowego rdzenia kręgowego u 9 chorych z SLA. U 4 pacjentów stwierdzono spowolnienie choroby. W 2009 opublikowano wyniki badania przeprowadzonego na 10 pacjentach z SLA. Wyniki wykazały dłuższe przeżycie w grupie chorych, którym implantowano komórki macierzyste do kory ruchowej mózgu.
Jaki jest Pani pogląd na temat przyszłości terapii komórkami macierzystymi w SLA?
– Terapia komórkami macierzystymi budzi ogromne nadzieje ale i pytania. W chwili obecnej na stronach internetowych można spotkać szereg ofert dotyczących skutecznego leczenia komórkami macierzystymi. Tak jak już wcześniej wspomniałam, badania odbywają się głównie na zwierzętach, a brak jest wystarczających badań określających zasady i metody tej terapii. Przedstawione powyżej wyniki badań nad chorymi z SLA opublikowane zostały w renomowanych pismach medycznych, co daje gwarancję rzetelności przeprowadzonych badań. Należy zwrócić uwagę, że w tych przypadkach grupy badane były małe, co wskazuje, że badania miało charakter wstępny, prawdopodobnie obarczone wysokimi kosztami i nie stosowano w nich standardowych procedur medycznych. Obecność małej grupy badanej może być związana również z określonymi warunkami (obecność określonych objawów klinicznych, stan ogólny pacjenta), jaki musi spełniać chory.
Większość autorytetów w zakresie chorób nerwowo-mięśniowych jest zdania, że terapia komórkami macierzystymi to obiecująca metoda leczenia, wymaga ona jednak dalszych, żmudnych badań.
Jaka jest Pani opinia na temat wyjazdów chorych na SLA za granicę w celu terapii komórkami macierzystymi?
– Cześć pacjentów zadaje pytanie o możliwości wyjazdu za granicę w celu podjęcia takiej terapii. Przytoczone przeze mnie wcześniej argumenty wykazują, że takie próby nie wydają się słuszne. Nasze stanowisko spowoduje oczywiście szereg protestów ze strony pacjentów i ich rodzin. Zdajemy sobie sprawę, że zawsze znajdzie się ktoś, kto poświadczy o skuteczności tej terapii. Jednak obowiązkiem lekarza jest zobiektywizować metody leczenia, opierać się na przekonywujących dowodach naukowych oraz przestrzegać pacjentów przed niepotrzebnymi wydatkami i obciążeniami, jakie niosą ze sobą niesprawdzone metody leczenia.
Rozmawiała Ewa Zwonik